연구 실패로 얻어붙은 애플라이드 테라퓨틱스... FDA, 임상 신청 결함 지적

애플라이드 테라퓨틱스(Applied Therapeutics)(나스닥: APLT)가 수요일 주력 프로그램에 대한 규제 차질을 겪었다. 미국 식품의약국(FDA)이 고보레스타트(govorestat)의 신약신청(NDA)에 대해 완전 답변 서한(CRL)을 발행했다.
CRL은 FDA가 현재 형태의 NDA를 승인할 수 없다고 판단했음을 나타낸다. FDA는 임상 신청에서 결함을 지적했다.
갈락토세미아는 단순당인 갈락토오스를 대사하지 못하는 희귀 유전성 대사 질환이다. 적절히 대사되지 않으면 갈락토오스는 독성 대사산물인 갈락티톨로 전환되어 신경학적 합병증을 유발한다.
애플라이드 테라퓨틱스는 현재 FDA의 피드백을 검토 중이다. 회사는 NDA 재제출 요건이나 결정에 대한 이의 제기, 그리고 향후 적절한 조치를 논의하기 위해 즉시 미팅을 요청할 계획이다.
2~17세 갈락토세미아 아동을 대상으로 한 3상 등록 임상시험인 ACTION-Galactosemia Kids 연구에서 고보레스타트 치료는 일상생활, 행동 증......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................