PTC 테라퓨틱스, 노바티스와 최대 30억 달러 규모 헌팅턴병 치료제 라이선스 계약 체결

PTC 테라퓨틱스(NASDAQ:PTCT)가 월요일 노바티스(NYSE:NVS)와 PTC518 헌팅턴병 프로그램에 대한 독점적 글로벌 라이선스 및 협력 계약을 체결했다. 이 계약에는 관련 분자들도 포함된다.

계약 조건에 따르면 PTC는 10억 달러의 계약금을 받게 되며, 최대 19억 달러의 개발, 규제, 판매 마일스톤 지급금을 추가로 받을 수 있다. 또한 미국 내 이익 분배와 미국 외 지역 판매에 대해 두 자릿수 단계별 로열티를 받게 된다.

PTC518은 PTC의 검증된 스플라이싱 플랫폼을 통해 발견되었으며, 현재 진행 중인 2상 PIVOT-HD 임상시험에서 연구되고 있다.

2024년 6월 발표된 중간 결과에 따르면, PTC518 치료가 혈액과 뇌척수액의 변이 헌팅틴 단백질 수준을 지속적이고 용량 의존적으로 감소시켰으며, 12개월 시점에서 주요 임상 측정에서 용량 의존적 이점의 초기 신호를 보였다.

PTC518은 계속해서 양호한 안전성과 내약성 프로파일을 보여주고 있다.

노바티스는 PIVOT-HD 시험의 진행 중인 위약 대조 부분이 완료된 후 PTC518의 개발, 제조, 상업화에 대한 책임을 맡게 된다. 이는 2025년 상반기에 이루어질 것으로 예상된다.

양사는 미국 내 이익과 손실을 40/60 비율(PTC 40%, 노바티스 60%)로 나눌 예정이다. 계약은 2025년 1분기에 마무리될 것으로 예상된다.

지난주 PTC 테라퓨틱스는 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자를 대상으로 한 우트렐록스타트의 글로벌 2상 위약 대조 CardinALS 연구에서 ALSFRS-R 복합 지표와 사망률 분석에 따른 질병 진행 속도 감소라는 주요 목표를 달성하지 못했다.

월요일 마지막 거래 시점 기준 PTCT 주가는 17.1% 상승한 51.38달러를 기록했다.