유럽 바이오텍 파밍그룹, FDA 승인 면역질환 치료제 소아 임상서 긍정적 결과 발표

파밍그룹(Pharming Group N.V.)(나스닥: PHAR)이 수요일 활성 포스포이노시티드 3-키나아제 델타 증후군(APDS) 환자 중 4~11세 소아를 대상으로 한 레니올리시브 3상 임상시험 결과를 공개했다.
APDS는 면역체계를 손상시키는 유전질환이다. 이 질환을 가진 사람들은 주로 B세포와 T세포 등 특정 유형의 백혈구 수치가 낮다. 이러한 세포들은 바이러스와 박테리아 같은 외부 침입자를 인식하고 공격하여 감염을 예방하는 데 필요하다.
미국에서 조엔자(Joenja)라는 상품명으로 판매되는 레니올리시브는 2023년 3월 FDA로부터 12세 이상 소아 및 성인 APDS 환자 대상 치료제로 승인받았다.
파밍그룹은 이번 4~11세 대상 임상시험 데이터를 2025년부터 전 세계 규제 당국에 제출해 소아 APDS 환자 대상 레니올리시브 승인을 추진할 계획이다.
이번 연구에는 4~11세 APDS 환자 21명이 참여했다.
연구의 주요 유효성 평가지표는 12주 후 기준치 대비 림프절 크기 감소와 .................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................