유럽 바이오텍 파밍그룹, FDA 승인 면역질환 치료제 소아 임상서 긍정적 결과 발표

파밍그룹(Pharming Group N.V.)(나스닥: PHAR)이 수요일 활성 포스포이노시티드 3-키나아제 델타 증후군(APDS) 환자 중 4~11세 소아를 대상으로 한 레니올리시브 3상 임상시험 결과를 공개했다.

APDS는 면역체계를 손상시키는 유전질환이다. 이 질환을 가진 사람들은 주로 B세포와 T세포 등 특정 유형의 백혈구 수치가 낮다. 이러한 세포들은 바이러스와 박테리아 같은 외부 침입자를 인식하고 공격하여 감염을 예방하는 데 필요하다.

미국에서 조엔자(Joenja)라는 상품명으로 판매되는 레니올리시브는 2023년 3월 FDA로부터 12세 이상 소아 및 성인 APDS 환자 대상 치료제로 승인받았다.

파밍그룹은 이번 4~11세 대상 임상시험 데이터를 2025년부터 전 세계 규제 당국에 제출해 소아 APDS 환자 대상 레니올리시브 승인을 추진할 계획이다.

이번 연구에는 4~11세 APDS 환자 21명이 참여했다.

연구의 주요 유효성 평가지표는 12주 후 기준치 대비 림프절 크기 감소와 전체 B세포 중 순수 B세포 비율 증가다.

2차 평가지표로는 레니올리시브의 건강 관련 삶의 질 개선 능력 평가가 포함됐다.

등록된 21명의 환자 모두 12주간의 치료 기간을 완료했다.

림프증식은 지표 병변 크기의 평균 감소로 개선되었으며, 순수 B세포 비율 증가를 통해 면역표현형 교정이 입증됐다.

림프증식 개선과 면역표현형 교정은 조사된 4가지 용량 수준에서 모두 관찰되었으며, 이는 이전에 보고된 청소년 및 성인 환자에서의 개선과 일치했다.

모든 치료 관련 이상반응은 경증에서 중등도로 보고됐다. 약물 관련 중대한 이상반응은 없었으며, 모든 환자가 12주간의 치료 기간을 완료했다.

파밍그룹은 지난 10월 림프구의 변형된 PI3Kδ 신호전달과 관련된 원발성 면역결핍증에 대한 레니올리시브의 2상 개념 증명 임상시험을 시작했다.

주가 동향

수요일 현재 PHAR 주가는 11.6% 상승한 9.75달러에 거래되고 있다.