에디타스메디신, 생체 내 유전자 편집에 집중... 2026년까지 인체 개념 증명 목표

주요 내용
에디타스메디신(Editas Medicine Inc.)이 목요일 생체 내(in vivo) 유전자 편집에 집중하는 전략적 변화를 발표했다.
생체 내란 죽은 유기체나 조직 추출물이 아닌 살아있는 유기체나 세포에서 수행되는 연구나 실험을 의미한다. 생체 내의 반대 개념은 생체 외(in vitro)로, 체외나 실험실에서 이루어지는 것을 뜻한다.
이번 전략 변경은 비용 최적화, 2027년 2분기까지 현금 유동성 연장, 그리고 2년 내 인체 개념 증명 달성을 가속화하기 위해 설계됐다.
이러한 전환은 최근 여러 조직 유형에서 개념 증명을 포함한 생체 내 전임상 연구 진전에 따른 것이다.
연구 성과
조혈모세포(HSCs) 분야에서 에디타스는 독자적인 표적 지질 나노입자(tLNP)를 사용해 HBG1/2 프로모터의 약 40% 편집을 달성했다.
Cas12a 편집 기구를 마우스 체내 인간 조혈모세포에 단일 투여한 결과, 한 달 내에 인간 적혈구에서 평균 20%의 태아 헤모글로빈(HbF) 발현이라는 중요한 기능.............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................