에디타스메디신, 생체 내 유전자 편집에 집중... 2026년까지 인체 개념 증명 목표

주요 내용

에디타스메디신(Editas Medicine Inc.)이 목요일 생체 내(in vivo) 유전자 편집에 집중하는 전략적 변화를 발표했다.

생체 내란 죽은 유기체나 조직 추출물이 아닌 살아있는 유기체나 세포에서 수행되는 연구나 실험을 의미한다. 생체 내의 반대 개념은 생체 외(in vitro)로, 체외나 실험실에서 이루어지는 것을 뜻한다.

이번 전략 변경은 비용 최적화, 2027년 2분기까지 현금 유동성 연장, 그리고 2년 내 인체 개념 증명 달성을 가속화하기 위해 설계됐다.

이러한 전환은 최근 여러 조직 유형에서 개념 증명을 포함한 생체 내 전임상 연구 진전에 따른 것이다.

연구 성과

조혈모세포(HSCs) 분야에서 에디타스는 독자적인 표적 지질 나노입자(tLNP)를 사용해 HBG1/2 프로모터의 약 40% 편집을 달성했다.

Cas12a 편집 기구를 마우스 체내 인간 조혈모세포에 단일 투여한 결과, 한 달 내에 인간 적혈구에서 평균 20%의 태아 헤모글로빈(HbF) 발현이라는 중요한 기능적 성과를 얻었다.

이는 에디타스의 레니셀(reni-cel) 프로그램에서 RUBY 임상시험을 통해 검증된 HBG1/2 생물학을 기반으로 한 성과다.

간 응용 분야에서는 제네반트(Genevant)와의 협력을 통해 비인간 영장류에서 고효율 유전자 편집을 달성했다.

에디타스는 2025년 초 상세한 전임상 데이터와 개발 일정을 공유할 예정이다.

구조조정 계획

전환의 일환으로 에디타스는 향후 6개월 동안 직원의 약 65%를 감축하는 인력 구조조정을 발표했다.

여기에는 바이송 메이(Baisong Mei) 최고의료책임자를 포함한 여러 리더십 팀 구성원이 포함된다. 회사는 이러한 변화가 생체 내 치료에 대한 새로운 집중과 일치한다고 밝혔다.

에디타스는 운영 구조조정과 생체 내 플랫폼 우선순위 지정을 통해 더욱 간소화되고 효율적인 조직을 만들고자 한다.

재무 현황

2024년 9월 30일 기준 현금, 현금성 자산, 시장성 있는 유가증권은 2억6510만 달러였다.

회사는 기존의 현금, 현금성 자산, 시장성 있는 유가증권, DRI로부터의 선급금, 그리고 버텍스(Vertex)와의 라이선스 계약에 따른 지불금의 유보 부분으로 2026년 2분기까지 운영비와 자본 지출을 충당할 수 있을 것으로 예상하고 있다.

주가 동향

금요일 장 전 거래에서 EDIT 주식은 8.99% 하락한 1.72달러를 기록했다.