FDA, 뉴로크린의 희귀 유전성 질환 첫 표적치료제 승인... 애널리스트 "블록버스터 잠재력 있다"

지난 금요일 미국 식품의약국(FDA)은 뉴로크린 바이오사이언스(Neurocrine Biosciences, Inc.)(NASDAQ:NBIX)의 크레네시티(Crenessity, 성분명 크리네서폰트) 캡슐 및 경구용 용액을 성인 및 4세 이상 소아 환자의 전형적 선천성 부신 과형성증(CAH) 치료를 위한 보조요법으로 승인했다.
CAH는 부신에 영향을 미치는 희귀 유전 질환으로, 부신이 정상보다 커지게 한다. 부신은 신장 위에 위치하며 혈당, 혈압 및 기타 신체 기능을 조절하는 호르몬을 생성한다.
크레네시티는 강력하고 선택적인 경구용 코르티코트로핀 방출 인자 타입 1 수용체 길항제로, 전형적 CAH 치료제 중 최초이자 유일하게 과도한 부신피질자극호르몬과 그에 따른 부신 안드로겐 생성을 직접 감소시켜 글루코코르티코이드 투여량을 줄일 수 있게 한다.
크레네시티는 약 1주일 후 시판될 예정이다. 처방 조제를 중앙 집중화하고 간소화하기 위해 이 약물은 전문 약국인 팬서엑스 레어(PANTHERx Rare..........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................