메소블라스트 이식편대숙주병 치료제 FDA 승인에 주가 급등

미국 식품의약국(FDA)이 수요일 메소블라스트(Mesoblast Limited, 나스닥: MESO)의 리온실(Ryoncil, 성분명 레메스템셀-L)을 미국 최초의 중간엽 기질세포(MSC) 치료제로 승인했다.

리온실은 미국에서 어떤 적응증으로든 승인된 유일한 MSC 치료제이며, 2개월 이상의 소아 및 청소년의 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(SR-aGvHD) 치료제로는 유일하다.

리온실에 포함된 MSC는 체내에서 다양한 역할을 하고 여러 다른 유형의 세포로 분화할 수 있는 세포 유형이다. 이 MSC는 건강한 성인 인간 기증자의 골수에서 분리된다.

스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병은 동종 조혈모세포 이식(allo-HSCT)의 합병증으로 발생할 수 있는 심각한 질환이다.

allo-HSCT에서 환자는 건강한 기증자로부터 조혈모세포를 받아 자신의 줄기세포를 대체하고 새로운 혈액 세포를 형성한다.

이 시술은 주로 특정 혈액암, 혈액 질환 또는 면역계 질환의 치료 일환으로 시행된다.

미국에서는 매년 약 1만 명의 환자가 동종 골수 이식을 받으며, 이 중 1,500명이 소아다.

약 50%가 급성 이식편대숙주병(aGvHD)을 발병하며, 그 중 거의 절반이 공인된 1차 치료제인 스테로이드에 반응하지 않는다.

SR-aGvHD 소아를 대상으로 한 다기관 단일군 3상 임상시험에서 89%가 중증도가 높은 C등급 또는 D등급 질환이었으며, 70%가 리온실 치료 28일 만에 전체 반응을 보였다. 이는 aGVHD에서 생존을 예측하는 지표다.

치료에 부분 반응 또는 혼합 반응을 보인 시험 참가자들은 추가로 4주 동안 주 1회 추가 주입을 받았다. 부분 반응은 한 기관의 상태가 개선되고 다른 기관에 변화가 없는 경우를, 혼합 반응은 다른 기관의 상태가 악화된 경우를 의미한다.

16명의 시험 참가자(30%)가 리온실 투여 28일 후 완전 반응을 보였고, 22명의 참가자(41%)가 부분 반응을 보였다.

어떤 환자에서도 실험실 이상으로 인해 리온실 치료가 중단되거나 중지되지 않았으며, 85% 이상의 환자에서 중단 없이 전체 치료 과정이 완료되었다.

목요일 장 전 거래에서 MESO 주식은 42.60% 상승한 17.47달러를 기록했다.