이오니스 제약, FDA 승인 획득...혈중 지방 수치 낮추는 희귀 유전병 치료제

FDA(미국 식품의약국)가 목요일 이오니스 제약(Ionis Pharmaceuticals, Inc.)(나스닥: IONS)의 트린골자(Tryngolza, 성분명 올레자르센)를 승인했다. 이 약물은 가족성 유미입자혈증(FCS) 환자의 중성지방 수치를 낮추기 위한 식이요법 보조제로, FCS는 급성 췌장염(AP)을 유발할 수 있는 희귀 유전성 중증 고중성지방혈증(SHTG)의 한 형태다.

SHTG는 혈중 중성지방(지방의 한 종류) 수치가 정상치의 3배 이상인 상태를 말한다.

트린골자는 FCS 성인 환자의 중성지방 수치를 크게 낮추고 적절한 식이요법(하루 지방 섭취량 20g 이하)과 함께 사용 시 AP 발생을 임상적으로 의미 있게 감소시키는 FDA 최초 승인 치료제다.

트린골자는 자가 주사기를 통해 월 1회 자가 투여한다.

FDA 승인은 성인 환자 대상 3상 밸런스(Balance) 임상시험 결과를 바탕으로 이뤄졌다.

밸런스 연구에서 트린골자 80mg은 위약 대비 기저치에서 6개월째 중성지방 수치를 평균 42.5% 감소시켜 통계적으로 유의미한 효과를 보였다(p=0.0084). 12개월째 기저치 대비 감소 효과는 더욱 개선되어 트린골자는 위약 대비 평균 57%의 중성지방 감소를 달성했다.

트린골자는 또한 12개월간 AP 발생을 상당히 감소시켜 임상적으로 의미 있는 결과를 보였다. 트린골자 투여군에서는 1명(5%)의 환자에서 1건의 AP가 발생한 반면, 위약군에서는 7명(30%)의 환자에서 총 11건의 AP가 발생했다.

트린골자는 연말 이전 미국에서 출시될 예정이다.

올레자르센은 현재 SHTG 치료제로 3건의 3상 임상시험(CORE, CORE2, ESSENCE)에서 평가 중이다. 올레자르센은 SHTG 적응증에 대해 아직 검토나 승인을 받지 않았다.

지난 11월, 이오니스 제약은 FDA와의 협의를 거쳐 앵겔만 증후군(AS) 치료제 ION582의 핵심 3상 임상시험 설계를 발표했다. 이 임상시험은 2025년 상반기 시작 예정이다.

AS는 일반적으로 유아기에 나타나며 심각한 지적 장애, 언어 능력 저하, 심각한 운동 장애를 특징으로 한다.

금요일 장전 거래에서 IONS 주가는 3.79% 상승한 36.94달러를 기록했다.