이오니스 제약, FDA 승인 획득...혈중 지방 수치 낮추는 희귀 유전병 치료제

FDA(미국 식품의약국)가 목요일 이오니스 제약(Ionis Pharmaceuticals, Inc.)(나스닥: IONS)의 트린골자(Tryngolza, 성분명 올레자르센)를 승인했다. 이 약물은 가족성 유미입자혈증(FCS) 환자의 중성지방 수치를 낮추기 위한 식이요법 보조제로, FCS는 급성 췌장염(AP)을 유발할 수 있는 희귀 유전성 중증 고중성지방혈증(SHTG)의 한 형태다.
SHTG는 혈중 중성지방(지방의 한 종류) 수치가 정상치의 3배 이상인 상태를 말한다.
트린골자는 FCS 성인 환자의 중성지방 수치를 크게 낮추고 적절한 식이요법(하루 지방 섭취량 20g 이하)과 함께 사용 시 AP 발생을 임상적으로 의미 있게 감소시키는 FDA 최초 승인 치료제다.
트린골자는 자가 주사기를 통해 월 1회 자가 투여한다.
FDA 승인은 성인 환자 대상 3상 밸런스(Balance) 임상시험 결과를 바탕으로 이뤄졌다.
밸런스 연구에서 트린골자 80mg은 위약 대비 기저치에서 6개월째 중성지방 수치를 평균 ..............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................