드날리 테라퓨틱스, 루게릭병 치료제 주요 임상서 실패... 증권가 `예상된 결과`

주요 내용

드날리 테라퓨틱스가 루게릭병(ALS) 치료제 'DNL343'의 2/3상 임상시험 결과를 발표했다. 24주간 진행된 임상에서 DNL343은 위약 대비 질병 진행 억제에 실패했다.

이번 임상은 HEALEY ALS 플랫폼 임상시험의 일환으로 진행됐다. 주요 평가 지표는 ALS 기능평가척도-개정판(ALSFRS-R)으로 측정한 질병 중증도 변화와 24주 생존율이었다.

근력과 호흡 기능을 측정한 주요 2차 평가 지표에서도 DNL343 투여군과 위약군 간 통계적 차이가 나타나지 않았다.

임상에는 DNL343 투여군 186명과 위약군 139명(현 임상 63명, 동시 진행 임상 76명)이 참여했다. DNL343은 전반적으로 안전성과 내약성이 양호한 것으로 나타났다.

드날리 테라퓨틱스는 2025년 후반 신경필라멘트 경쇄(NfL) 등 바이오마커와 사전 지정 하위그룹 데이터, 연장 투여 기간 결과 등을 포함한 추가 분석 결과를 발표할 예정이다.

시장 영향

윌리엄 블레어는 이번 결과가 환자와 투자자들에게 실망스럽지만 예상 밖의 일은 아니라고 평가했다. 짧은 투여 기간과 복잡한 질병 특성, 그리고 과거 임상시험에서의 어려움 등을 고려할 때 예상 가능한 결과라는 것이다.

바이오젠과 아이오니스 파마슈티컬스의 ALS 치료제 '칼소디'도 비슷한 상황을 겪었다. 6개월간의 ALSFRS-R 점수 개선에 실패했지만, NfL 수치 감소와 52주 조기 투여 시 효과 개선을 근거로 조건부 승인을 받은 바 있다.

윌리엄 블레어의 사라 슈람 애널리스트는 아직 DNL343 프로그램을 포기하기엔 이르다며, 2025년 말 발표될 상세 분석 결과를 기다려봐야 한다고 조언했다.

주가 동향

드날리 테라퓨틱스 주가는 화요일 마지막 거래에서 7.29% 상승한 21.27달러를 기록했다.