드날리 테라퓨틱스, 루게릭병 치료제 주요 임상서 실패... 증권가 `예상된 결과`

주요 내용
드날리 테라퓨틱스가 루게릭병(ALS) 치료제 'DNL343'의 2/3상 임상시험 결과를 발표했다. 24주간 진행된 임상에서 DNL343은 위약 대비 질병 진행 억제에 실패했다.
이번 임상은 HEALEY ALS 플랫폼 임상시험의 일환으로 진행됐다. 주요 평가 지표는 ALS 기능평가척도-개정판(ALSFRS-R)으로 측정한 질병 중증도 변화와 24주 생존율이었다.
근력과 호흡 기능을 측정한 주요 2차 평가 지표에서도 DNL343 투여군과 위약군 간 통계적 차이가 나타나지 않았다.
임상에는 DNL343 투여군 186명과 위약군 139명(현 임상 63명, 동시 진행 임상 76명)이 참여했다. DNL343은 전반적으로 안전성과 내약성이 양호한 것으로 나타났다.
드날리 테라퓨틱스는 2025년 후반 신경필라멘트 경쇄(NfL) 등 바이오마커와 사전 지정 하위그룹 데이터, 연장 투여 기간 결과 등을 포함한 추가 분석 결과를 발표할 예정이다.

시장 영향
윌리엄 블레어는 이번 결과가 환자와 투자자들에게 실...........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................