FDA, 반다파마 위마비 치료제 거부 근거 공개...추가 임상시험 요구

미국 식품의약국(FDA) 의약품평가연구센터(CDER) 센터장이 반다파마슈티컬스(Vanda Pharmaceuticals)의 위마비 증상 치료제 트라디피탄트(Tradipitant)에 대한 신약신청(NDA)을 거부한 근거를 요약한 공문을 발표했다.

이 공문은 반다파마에 이 문제에 대한 청문회를 요청할 기회를 제공한다.

지난 9월 FDA는 반다파마에 완전 응답 서한(Complete Response Letter)을 발행했다. FDA는 회사가 제공한 증거를 무시하고 대신 주요 전문가들의 조언과 일치하지 않고 이 질환의 자연 경과에 대한 과학적 이해를 바탕으로 적절하지 않은 설계와 기간의 추가 연구를 수행할 것을 제안했다.

지난주 반다파마는 FDA 국장에게 위마비 NDA 심사에 결함이 있음을 지적하는 서한을 보냈다.

FDA가 지적한 사항은 다음과 같다:

• 3301 3상 연구(그룹 1)에서 약물이 위약 대비 구역질 심각도나 다른 위마비 증상에 대해 통계적으로 유의미한 개선을 보이지 않았다. 2차 측정 결과도 의미 있는 차이가 없었고 때로는 위약이 더 나은 결과를 보였다.
• 2301 2상 연구: 4주차에 구역질에 대해 유의미한 결과를 보였지만, 연구에 방법론적 결함과 부적절한 데이터 처리가 있어 결과의 신뢰성이 떨어졌다. 또한 3301 연구가 2301 연구의 결과를 확인하지 못했다.
• 확증적 증거: 연구의 사후 분석과 통합 데이터는 효능 주장을 뒷받침하기에 불충분했다. 공개 라벨 연구나 무관한 멀미 시험 등 다른 출처도 약물의 효과를 확인할 수 없었다.
• 안전성: 임상시험 데이터가 12주로 제한되어 장기 치료가 필요한 만성 질환인 위마비에 부적절했다. 동물 및 실험실 연구는 인체의 장기 안전성 위험을 평가하기에 충분한 정보를 제공하지 못했다.

FDA는 이러한 결함을 해결하기 위해 특발성 또는 당뇨병성 위마비 성인을 대상으로 두 건의 새로운 잘 설계된 임상시험을 수행하고, 비설치류 종에서 장기 독성 연구를 수행할 것을 권고했다.

반다파마는 모든 결함을 해결하여 신청서를 재제출하거나, 신청을 철회하거나, 청문회를 요청할 수 있다.

2024년 11월, 반다파마는 청문회 기회에 대한 공식 통지를 받았다.

목요일 마지막 확인 시 VNDA 주가는 2.45% 하락한 4.34달러를 기록했다.