커버랜드 제약, 듀셴형 근이영양증 후보 약물로 심장 기능 개선 효과 확인

커버랜드 제약(Cumberland Pharmaceuticals Inc., NASDAQ:CPIX)이 화요일 2상 FIGHT DMD 임상시험의 주요 결과를 발표했다.
이번 연구는 듀셴형 근이영양증(DMD) 환자의 주요 사망 원인인 심장 질환을 위한 새로운 경구용 치료제 이페트로반(ifetroban)의 효과를 평가했다.
DMD는 근육 기능에 필수적인 단백질인 디스트로핀을 만드는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀한 소아 질환으로 현재 완치법이 없다.
DMD 환자들은 서서히 근육 기능을 잃어 걷지 못하게 되고, 호흡 곤란과 심부전 증상을 겪게 된다.
이번 임상시험에는 41명의 환자가 참여했으며, 저용량 이페트로반(1일 150mg), 고용량 이페트로반(1일 300mg) 또는 위약을 투여받았다.
연구의 주요 평가지표는 심장이 얼마나 잘 혈액을 펌핑하는지를 나타내는 중요한 지표인 좌심실 구출률(LVEF) 개선이었다.

주요 연구 결과
고용량 이페트로반 치료 결과 LVEF가 전체적으로 3.3% 개선되었다.고.............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................