커버랜드 제약, 듀셴형 근이영양증 후보 약물로 심장 기능 개선 효과 확인

커버랜드 제약(Cumberland Pharmaceuticals Inc., NASDAQ:CPIX)이 화요일 2상 FIGHT DMD 임상시험의 주요 결과를 발표했다.

이번 연구는 듀셴형 근이영양증(DMD) 환자의 주요 사망 원인인 심장 질환을 위한 새로운 경구용 치료제 이페트로반(ifetroban)의 효과를 평가했다.

DMD는 근육 기능에 필수적인 단백질인 디스트로핀을 만드는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀한 소아 질환으로 현재 완치법이 없다.

DMD 환자들은 서서히 근육 기능을 잃어 걷지 못하게 되고, 호흡 곤란과 심부전 증상을 겪게 된다.

이번 임상시험에는 41명의 환자가 참여했으며, 저용량 이페트로반(1일 150mg), 고용량 이페트로반(1일 300mg) 또는 위약을 투여받았다.

연구의 주요 평가지표는 심장이 얼마나 잘 혈액을 펌핑하는지를 나타내는 중요한 지표인 좌심실 구출률(LVEF) 개선이었다.

• 고용량 이페트로반 치료 결과 LVEF가 전체적으로 3.3% 개선되었다.
• 고용량 이페트로반 그룹은 LVEF가 1.8% 증가한 반면, 위약 그룹은 예상대로 LVEF가 1.5% 감소했다.
• 성향점수 매칭을 이용한 자연경과 대조군과 비교했을 때 그 차이는 더욱 두드러졌다. 고용량 치료군은 LVEF가 5.4% 개선된 반면, 대조군은 3.6% 감소했다.
• 두 용량 모두 내약성이 양호했으며 심각한 약물 관련 부작용은 없었다.

이페트로반은 FDA로부터 희귀의약품 지정과 희귀 소아질환 지정을 받았다. 승인될 경우 이페트로반은 DMD 관련 심장 질환에 특화된 최초의 치료제가 될 전망이다.

화요일 마지막 확인 시점 기준 CPIX 주가는 23.01% 상승한 2.62달러를 기록했다.