노보노디스크, 소아 혈우병 치료제 임상 3상 결과 양호... 2025년 FDA 승인 신청 목표

노보노디스크(NYSE:NVO)가 금요일 혈우병 A 환자를 대상으로 한 Mim8 치료제의 임상 3상 FRONTIER3 시험 중간 결과를 발표했다. 이번 시험에는 1-11세 소아 70명이 참여했으며, 억제인자 유무와 관계없이 혈우병 A 환자들을 대상으로 했다.

이번 임상시험은 처음 26주 동안 주 1회 예방요법으로 Mim8을 투여한 후, 이후 월 1회 투여로 전환할 수 있는 옵션을 제공했다.

FRONTIER3 시험의 1단계에서 참가자들은 26주 동안 주 1회 Mim8을 투여받았다.

2단계에서는 참가자들이 주 1회 투여를 계속하거나 나머지 26주 동안 월 1회 투여로 전환할 수 있었다.

• 이번 중간 분석은 시험 1단계 결과와 함께 2단계의 일부 예비 데이터를 포함하고 있다.
• 주 1회 예방요법을 받은 소아 환자들의 1단계 시험 결과, 치료된 출혈에 대한 연간 출혈률(ABR)의 추정 평균은 0.53이었다.

ABR의 중앙값은 0이었으며, 참가자의 74.3%가 치료된 출혈이 전혀 없었다.

억제인자가 있는 혈우병 A 소아 환자 14명 모두 치료된 출혈이 전혀 없었다고 보고했다. 시험 초기 26주를 완료한 후, 참가자의 45%가 월 1회 Mim8 투여로 전환했으며, 나머지 55%는 주 1회 투여를 유지했다.

데이터에 따르면 Mim8은 내약성이 우수하고 효과적인 것으로 나타났다.

노보노디스크는 2025년 중 Mim8의 규제 당국 승인 신청을 계획하고 있다. 현재 진행 중인 3상 FRONTIER 프로그램의 데이터는 2025년과 2026년 학회 발표와 논문을 통해 공개될 예정이다.

노보노디스크는 2024년 5월, 12세 이상 혈우병 A 환자를 대상으로 한 FRONTIER 2 3상 임상시험의 주요 결과를 발표한 바 있다. 이 시험에서는 억제인자 유무와 관계없이 주 1회 및 월 1회 피하 주사 Mim8을 예방요법 미사용 그룹 및 기존 응고인자 예방요법 그룹과 비교했다.

임상시험은 주요 평가지표를 달성했으며, 예방요법 미사용 및 기존 응고인자 예방요법과 비교해 주 1회 및 월 1회 Mim8 투여 모두 통계적으로 유의미하고 우수한 출혈 감소 효과를 보였다.

2024년 6월, 노보노디스크는 투세븐티 바이오(NASDAQ:TSVT)의 혈우병 A 프로그램과 종양학 및 자가면역 질환 치료를 위한 면역세포의 자가 또는 동종 세포치료 유전자 편집을 제외한 생체 내 유전자 편집 기술에 대한 권리를 인수했다.

주가 동향

금요일 장전 거래에서 NVO 주가는 2.33% 하락한 89.20달러를 기록했다.