CSL리미티드-유니큐어, 혈우병 B 유전자치료제 4년간 지속적 효과와 안전성 확인

CSL리미티드(OTC:CSLLY)와 유니큐어(NASDAQ:QURE)가 성인 혈우병 B 환자를 대상으로 한 헴제닉스(에트라나코진 데자파르보벡-drlb) 일회성 주입의 장기 효과와 안전성을 확인하는 HOPE-B 임상시험 4년 결과를 발표했다.

데이터에 따르면 헴제닉스는 4년 동안 지속적으로 상승된 9인자 활성 수준을 유지했으며, 예방적 치료 대비 장기적이고 더 나은 출혈 방지 효과를 제공할 수 있었다. 또한 정기적인 9인자 예방요법의 필요성을 없앴고 양호한 안전성 프로필을 유지했다.

2022년 FDA 승인을 받은 헴제닉스는 현재 9인자 예방요법을 사용 중이거나, 생명을 위협하는 출혈 이력이 있거나, 반복적이고 심각한 자발적 출혈 에피소드가 있는 성인 혈우병 B 환자 치료를 위한 최초의 유전자 치료제다.

헴제닉스는 또한 AAV5 중화항체 유무와 관계없이 성인 환자를 치료할 수 있는 유일한 승인된 혈우병 B 유전자 치료제이다.

3상 공개, 단회 투여, 단일군 HOPE-B 시험에서는 AAV5 중화항체 유무에 관계없이 54명의 중증 또는 중등도 중증 혈우병 B 성인 남성 참가자들에게 헴제닉스를 단회 투여했다.

헴제닉스를 투여받은 54명의 참가자 중 51명이 4년간의 추적 관찰을 완료했다. 헴제닉스는 주입 후 1년 차에 41.5 IU/dL(n=50), 2년 차에 36.7 IU/dL(n=50), 3년 차에 38.6 IU/dL(n=48), 4년 차에 37.4 IU/dL(n=47)의 평균 9인자 수준을 보였다.

또한 모든 출혈에 대한 평균 조정 연간 출혈률(ABR)은 4년 차와 비교해 리드인 기간 대비 약 90% 감소했다.

관절 출혈은 리드인 기간 평균 ABR 2.34에서 4년 차에 0.09로 감소했다. 4년 차에는 94%의 환자가 지속적인 예방요법 치료를 받지 않고 있었다.

3년 차와 4년 차 사이에 지속적인 예방요법으로 돌아간 환자는 없었다.

치료와 관련된 심각한 부작용은 없었다.

주가 동향: QURE 주식은 금요일 마지막 거래에서 5.95% 하락한 15.25달러를 기록했다.