스프링웍스 테라퓨틱스, 두 번째 항암제 FDA 승인 획득

스프링웍스 테라퓨틱스(SpringWorks Therapeutics, Inc.)(NASDAQ:SWTX)가 MEK 억제제인 고메클리(Gomekli, 성분명 미르다메티닙)에 대해 FDA 승인을 획득했다. 이 약물은 완전 절제가 불가능한 증상이 있는 신경섬유종성 신경초종(PN)을 가진 신경섬유종증 1형(NF1) 환자 중 2세 이상의 소아 및 성인 환자 치료제로 승인됐다.
이번 승인과 함께 스프링웍스는 FDA로부터 희귀 소아질환 우선심사 바우처(PRV)를 받았다.
NF1은 미국에서 약 10만 명의 소아와 성인에게 영향을 미치는 유전성 질환이다.
NF1 환자는 말초신경초를 따라 침윤성 패턴으로 자라는 종양인 신경섬유종성 신경초종(PN)이 발생할 평생 위험이 약 30-50%에 달한다.
미국 내 NF1-PN 환자는 약 4만 명으로 추산된다.
FDA 승인은 2세 이상의 NF1-PN 환자 114명(성인 58명, 소아 56명)을 대상으로 한 2b상 ReNeu 임상시험 결과를 근거로 이뤄졌다.
고메클리는 확인된 객.......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................