스프링웍스 테라퓨틱스, 두 번째 항암제 FDA 승인 획득

스프링웍스 테라퓨틱스(SpringWorks Therapeutics, Inc.)(NASDAQ:SWTX)가 MEK 억제제인 고메클리(Gomekli, 성분명 미르다메티닙)에 대해 FDA 승인을 획득했다. 이 약물은 완전 절제가 불가능한 증상이 있는 신경섬유종성 신경초종(PN)을 가진 신경섬유종증 1형(NF1) 환자 중 2세 이상의 소아 및 성인 환자 치료제로 승인됐다.

이번 승인과 함께 스프링웍스는 FDA로부터 희귀 소아질환 우선심사 바우처(PRV)를 받았다.

NF1은 미국에서 약 10만 명의 소아와 성인에게 영향을 미치는 유전성 질환이다.

NF1 환자는 말초신경초를 따라 침윤성 패턴으로 자라는 종양인 신경섬유종성 신경초종(PN)이 발생할 평생 위험이 약 30-50%에 달한다.

미국 내 NF1-PN 환자는 약 4만 명으로 추산된다.

FDA 승인은 2세 이상의 NF1-PN 환자 114명(성인 58명, 소아 56명)을 대상으로 한 2b상 ReNeu 임상시험 결과를 근거로 이뤄졌다.

고메클리는 확인된 객관적 반응률(ORR)이라는 1차 평가지표를 충족했으며, 성인에서 41%(24/58명), 소아에서 52%(29/56명)의 ORR을 보였다.

종양 크기 감소는 큰 폭으로 지속적이었다. 표적 PN 용적의 중간 최대 변화율은 성인에서 -41%, 소아에서 -42%였다.

반응이 확인된 환자 중 성인 88%, 소아 90%가 12개월 이상 반응을 유지했으며, 각각 50%와 48%는 24개월 이상 반응이 지속됐다.

두 코호트의 환자들은 또한 통증과 삶의 질 측면에서 기준치 대비 조기에 유의미한 개선을 보였으며, 이는 지속적으로 유지됐다.

고메클리는 1mg과 2mg 캡슐, 그리고 경구용 현탁액용 1mg 정제로 제공된다.

고메클리는 2주 내에 미국 전문약국과 전문유통망을 통해 공급될 예정이다.

한편 스프링웍스의 NF1-PN 소아 및 성인 환자용 미르다메티닙의 유럽 판매 허가 신청은 유럽의약품청의 검증을 거쳐 현재 심사 중이며, 유럽위원회의 결정은 2025년에 있을 것으로 예상된다.

주가 동향
스프링웍스 주가는 수요일 마지막 거래에서 2.1% 상승한 56.28달러를 기록했다.