압토스바이오사이언스, 백혈병 신약 임상서 긍정적 결과에 주가 급등

압토스바이오사이언스(NASDAQ:APTO)는 목요일 급성골수성백혈병(AML) 치료제 투스페티닙의 임상 1/2상 시험 'TUSCANY'에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다.

임상시험 안전성검토위원회는 투스페티닙과 베네토클락스, 아자시티딘 3제 병용요법의 첫 4명 환자 데이터를 검토한 결과, 투스페티닙 용량을 40mg에서 80mg으로 증량하기로 결정했다.

이 3제 병용요법은 기존 유도화학요법을 받을 수 없는 새로 진단된 급성골수성백혈병 환자들을 대상으로 1차 치료제로 개발되고 있다.

현재까지 관찰된 환자들에서 관해 상태의 장기 골수억제를 포함한 중대한 안전성 문제나 용량제한독성은 보고되지 않았다. 40mg 투여군의 4명 모두 임상시험을 지속하고 있으며, 80mg 투여군의 환자 모집이 진행 중이다.

미국 내 여러 임상시험 기관에서 환자 모집이 진행되고 있으며, 2025년 중후반까지 18-24명의 환자 등록을 목표로 하고 있다. 데이터는 확보되는 대로 공개될 예정이다.

FLT3 비변이(야생형) 환자 3명이 1주기 치료를 완료했으며, 용량제한독성이나 투스페티닙 용량 조절이 필요하지 않았다. 이 중 2명의 FLT3 비변이 환자는 1주기 말에 완전관해(CR 및 CRh)에 도달했다. TP53 양측성 돌연변이와 복잡한 핵형을 가진 환자도 완전관해를 달성했다.

세 번째 FLT3 비변이 환자는 1주기 동안 골수 백혈병 모세포가 크게 감소했으며, 현재 2주기 치료를 진행 중이다.

FLT3-ITD와 NPM1 돌연변이를 가진 네 번째 환자는 현재 1주기 투약 중이며, 아직 반응 평가 시점이 도래하지 않았다.

약동학 분석 결과, 투스페티닙의 혈장 농도는 아자시티딘 병용에 영향을 받지 않는 것으로 나타났다.

주가 동향: 압토스바이오사이언스 주가는 목요일 장중 31.50% 상승한 0.20달러를 기록했다.