빔 테라퓨틱스, 유전자 치료제 초기 임상서 긍정적 결과...5억달러 증자

빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics Inc.)(NASDAQ:BEAM)가 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료제 'BEAM-302'의 임상 1/2상 시험에서 초기 안전성과 유효성 데이터를 발표했다. 이번 결과는 AATD 치료와 생체 내 염기 교정 기술의 임상적 개념 증명을 확립했다고 회사 측은 밝혔다.
2월 26일 데이터 마감일 기준으로 총 9명의 환자로부터 초기 안전성과 유효성 데이터가 수집됐다.
첫 3개 단일 용량 증량 코호트의 예비 결과에 따르면, BEAM-302는 내약성이 우수했으며, 단일 투여로 질병 유발 돌연변이의 지속적인 용량 의존적 교정이 이뤄졌다.
알파-1 항트립신(AAT) 결핍증은 폐와 간을 보호하는 단백질인 AAT가 충분히 생성되지 않아 폐질환과 간질환을 유발할 수 있는 유전 질환이다.
BEAM-302 단일 투여 후 총 AAT의 빠르고 지속적인 용량 의존적 증가가 관찰됐으며, 교정된 M-AAT의 새로운 생성과 함께 순환계에서 돌연변이 Z-AAT의 감소가 확인...............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................