빔 테라퓨틱스, 유전자 치료제 초기 임상서 긍정적 결과...5억달러 증자

빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics Inc.)(NASDAQ:BEAM)가 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료제 'BEAM-302'의 임상 1/2상 시험에서 초기 안전성과 유효성 데이터를 발표했다. 이번 결과는 AATD 치료와 생체 내 염기 교정 기술의 임상적 개념 증명을 확립했다고 회사 측은 밝혔다.

2월 26일 데이터 마감일 기준으로 총 9명의 환자로부터 초기 안전성과 유효성 데이터가 수집됐다.

첫 3개 단일 용량 증량 코호트의 예비 결과에 따르면, BEAM-302는 내약성이 우수했으며, 단일 투여로 질병 유발 돌연변이의 지속적인 용량 의존적 교정이 이뤄졌다.

알파-1 항트립신(AAT) 결핍증은 폐와 간을 보호하는 단백질인 AAT가 충분히 생성되지 않아 폐질환과 간질환을 유발할 수 있는 유전 질환이다.

BEAM-302 단일 투여 후 총 AAT의 빠르고 지속적인 용량 의존적 증가가 관찰됐으며, 교정된 M-AAT의 새로운 생성과 함께 순환계에서 돌연변이 Z-AAT의 감소가 확인됐다.

• 총 AAT의 변화는 7일차에 관찰되기 시작해 21일차 경 안정화됐으며, 추적 관찰 기간 동안 유지됐다(15mg 코호트는 6개월, 30mg 코호트는 2개월, 60mg 코호트는 28일까지).
• 증가된 총 AAT는 기능성을 보였다.

빔 테라퓨틱스는 진행 중인 임상 1/2상 시험의 파트 A에서 4번째 용량 코호트의 등록과 투여를 포함한 용량 증량을 계속할 예정이다. 2025년 하반기 의학 학회에서 추가 데이터를 발표할 계획이다.

또한 회사는 2025년 하반기에 경증에서 중등도 간질환이 있는 AATD 환자를 대상으로 하는 파트 B의 첫 환자 투여를 시작할 예정이다.

한편 빔 테라퓨틱스는 주당 28.48달러에 1,615만주, 주당 28.47달러에 140만주의 선매입 워런트를 발행하는 주식공모를 실시해 총 5억 달러의 자금을 조달했다.

주가 동향
빔 테라퓨틱스 주가는 월요일 장 전 거래에서 3.44% 하락한 27.50달러를 기록했다.