스칼라락, 근이영양증 치료제 임상3상 추가 데이터 공개에 주가 급등

스칼라락 홀딩(Scholar Rock Holding Corp., NASDAQ:SRRK)은 2025년 근이영양증협회(MDA) 임상·과학 컨퍼런스에서 임상3상 SAPPHIRE 시험의 새로운 유효성 및 안전성 데이터를 발표할 예정이라고 밝혔다.
임상3상 SAPPHIRE 시험은 척수성 근위축증(SMA) 환자를 대상으로 한 근육 표적 치료제 아피테그로맙의 유효성과 안전성을 평가했다. 이 치료제는 SMN 표적 치료를 받고 있는 SMA 환자들의 운동 기능을 임상적으로 의미 있게 개선하기 위해 개발되고 있다.
2024년 10월 발표된 주요 결과에 따르면, 이 연구는 일차 평가지표를 달성했다. 표준치료를 지속적으로 받고 있는 SMA 환자들에서 아피테그로맙이 위약 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 운동 기능 개선을 보여주었다.
통합 분석군(2-21세)에서 실시한 새로운 분석에서는 사전 지정된 하위그룹(SMN 표적 치료 유형, SMN 표적 치료 시작 연령)과 지역에 걸쳐 HFMSE에서 임상적으........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................