스칼라락, 근이영양증 치료제 임상3상 추가 데이터 공개에 주가 급등

스칼라락 홀딩(Scholar Rock Holding Corp., NASDAQ:SRRK)은 2025년 근이영양증협회(MDA) 임상·과학 컨퍼런스에서 임상3상 SAPPHIRE 시험의 새로운 유효성 및 안전성 데이터를 발표할 예정이라고 밝혔다.

임상3상 SAPPHIRE 시험은 척수성 근위축증(SMA) 환자를 대상으로 한 근육 표적 치료제 아피테그로맙의 유효성과 안전성을 평가했다. 이 치료제는 SMN 표적 치료를 받고 있는 SMA 환자들의 운동 기능을 임상적으로 의미 있게 개선하기 위해 개발되고 있다.

2024년 10월 발표된 주요 결과에 따르면, 이 연구는 일차 평가지표를 달성했다. 표준치료를 지속적으로 받고 있는 SMA 환자들에서 아피테그로맙이 위약 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 운동 기능 개선을 보여주었다.

통합 분석군(2-21세)에서 실시한 새로운 분석에서는 사전 지정된 하위그룹(SMN 표적 치료 유형, SMN 표적 치료 시작 연령)과 지역에 걸쳐 HFMSE에서 임상적으로 의미 있고 일관된 개선이 나타났다.

아피테그로맙(10mg/kg 및 20mg/kg) 또는 위약을 투여받은 2-12세 환자들의 이차 평가지표에서 다음과 같은 개선이 관찰됐다:

• 아피테그로맙 투여군에서 HFMSE 점수가 3점 이상 개선된 환자 비율이 위약군보다 높았으며, 오즈비는 3.0이었다(명목 p값 = 0.0256).
• 아피테그로맙 투여군의 30.4%가 HFMSE 3점 이상 개선을 보인 반면, 위약군은 12.5%였다(명목 p값 = 0.0156).
• 52주 시점에서 모든 5점 기준치에 걸쳐 아피테그로맙 투여군이 위약군 대비 더 높은 비율로 HFMSE 개선을 달성했다.

아피테그로맙은 모든 연령대에서 기존의 안전성 프로파일과 일치하는 내약성을 보였으며, 용량별로 임상적으로 유의미한 차이는 없었다.

주가 동향
스칼라락 홀딩 주식은 월요일 발표 시점 기준 0.87% 상승한 34.63달러를 기록했다.