아비디티바이오, 듀센형 근이영양증 치료제 임상서 긍정적 결과...2025년말 FDA 제출

아비디티바이오사이언스(나스닥: RNA)가 엑손44 스키핑이 가능한 듀센형 근이영양증(DMD44) 환자를 대상으로 한 델-조타의 1/2상 EXPLORE44 임상시험 중간 결과를 발표했다.
델-조타는 골격근과 심장근 조직에 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머(PMO)를 전달하여 디스트로핀 유전자의 엑손44를 특이적으로 스키핑하고 정상에 가까운 길이의 디스트로핀 생성을 가능하게 하도록 설계됐다.
발표된 데이터에 따르면 델-조타의 5mg/kg 및 10mg/kg 투여 그룹 모두에서 다음과 같은 일관된 결과가 나타났다:
골격근에서 약 200nM의 조직 농도를 보이는 PMO의 표적 전달엑손44 스키핑이 약 40% 통계적으로 유의미하게 증가디스트로핀 생성이 정상의 약 25% 수준으로 통계적으로 유의미하게 증가했으며, 총 디스트로핀은 정상의 최대 58%까지 회복크레아틴 키나아제 수치가 기준치 대비 80% 이상 감소하여 거의 정상 수준으로 감소
아비디티는 모든 지표에서 6주마다 5mg/kg 투여군과 8주.................................................................................................................................................................................................................................................................