PTC테라퓨틱스, 유전성 질환 치료제 세피압테린 3상 신규 데이터 공개...FDA 승인 7월 예정

PTC테라퓨틱스(NASDAQ:PTCT)가 2025년 미국 의학유전학회(ACMG) 연례 임상유전학 회의에서 페닐케톤뇨증(PKU) 치료제 세피압테린의 3상 임상시험 'APHENITY'와 후속 공개 연장 연구의 신규 데이터를 공개했다.
이번 데이터는 모든 범위의 PKU 환자들에 대한 세피압테린 치료의 잠재적 이점을 입증하는 추가 증거를 제시했다.
페닐케톤뇨증은 혈중 페닐알라닌 수치를 증가시키는 유전성 질환이다.
치료하지 않을 경우 뇌 손상, 지적 장애, 행동 증상 또는 발작을 일으킬 수 있다.
매튜 클라인 PTC테라퓨틱스 CEO는 "이번 신규 데이터는 가장 심각한 형태의 질환을 가진 환자들을 포함해 PKU 아동 및 성인 환자들에게 세피압테린이 제공할 수 있는 의미 있는 혜택을 입증했다"며 "BH4에 반응하지 않는 변이를 가진 환자들과 고전적 질환 표현형을 보이는 환자들에서 나타난 치료 효과는 모든 주요 환자군에 대한 침투 가능성을 뒷받침한다"고 말했다.
이 질환의 치료는 단백질 섭취를 제한하는 엄..........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................