웨이브라이프사이언스, 근육질환 신약 긍정적 임상결과에 주가 급등...내년 FDA 제출 계획

웨이브라이프사이언스(NASDAQ:WVE)가 뒤셴형 근이영양증(DMD) 환자 중 엑손53 스키핑이 가능한 소년들을 대상으로 한 WVE-N531의 2상 임상시험(FORWARD-53) 결과를 발표했다.
DMD는 가장 흔한 유전성 신경근육 질환으로, 디스트로핀 유전자의 돌연변이로 인해 근섬유가 점진적으로 퇴화되고 약화되는 질병이다.
웨이브라이프사이언스는 수요일 발표를 통해 FORWARD-53 임상이 모든 목표를 달성했다고 밝혔다. 48주 동안 지속적인 엑손 스키핑, 근육 농도, 디스트로핀 회복이 입증됐으며, 61일의 조직 반감기로 월 1회 투여가 가능한 것으로 나타났다.
WVE-N531은 지속적으로 안전하며 내약성이 우수한 것으로 확인됐다.
또한 회사는 염증과 괴사가 상당히 감소했으며, 24주차와 48주차 사이에 근육 섬유화가 통계적으로 유의미하게 28.6% 감소했고, 근육이 재생에서 성숙 단계로 전환되었다고 밝혔다.
크레아틴 키나아제(CK)가 50% 감소했으며, IL-6와 MCP-1도 감소한 것으............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................