버텍스, 1형 당뇨병 치료제 후보물질 개발 중단...임상서 기대 이하 결과

버텍스 파마슈티컬스(NASDAQ:VRTX)가 1형 당뇨병(T1D) 포트폴리오 관련 업데이트를 금요일 발표했다.

동사는 VX-264 임상시험을 더 이상 진행하지 않기로 결정했다. 버텍스는 제거된 기기를 포함한 추가 분석을 실시할 계획이다.

• 버텍스는 VX-264(세포+기기) 1/2상 임상시험의 파트 A와 B의 등록 및 투여를 완료했으며, 파트 B에 대한 90일차 계획 분석을 마쳤다.
• 임상 파트 B에서 참가자들은 독자 면역보호 기기에 캡슐화된 완전 분화 췌장 섬세포 치료제의 전체 용량을 투여받았다.
• 파트 B의 주요 평가변수는 안전성과 90일차 기저치 대비 혼합식사 내성검사(MMTT) 중 최대 C-펩타이드 변화였다.
• VX-264는 전반적으로 안전하고 내약성이 양호했으나, 유효성 평가변수는 달성하지 못했다.
• 인슐린 생성 지표인 C-펩타이드 수치가 임상적 이점을 제공할 수준으로 증가하지 않았다.

표준 면역억제제와 함께 사용되는 버텍스의 완전 분화 섬세포 치료제인 지미슬레셀(구 VX-880)은 중증 저혈당 사건(SHE)과 저혈당 인지장애가 있는 1형 당뇨병 환자 대상 1/2/3상 임상시험의 3상 단계에 있다.

• 2025년 상반기까지 등록 및 투여를 완료하고 2026년 글로벌 규제 당국 제출을 목표로 하고 있다.

버텍스는 출시 준비를 위해 제조 및 상업화 역량 확대에 투자하고 있다. 승인될 경우, 최선의 치료에도 불구하고 반복적인 SHE를 경험하는 미국과 유럽의 적격 환자들이 지미슬레셀의 혜택을 받을 수 있다. 버텍스는 초기 승인으로 약 6만 명의 중증 1형 당뇨병 환자들을 치료할 수 있을 것으로 예상한다.

버텍스는 연구단계의 1형 당뇨병 프로그램도 진행 중이다. 여기에는 대체 면역억제 요법, 유전자 편집된 저면역원성 줄기세포 유래 섬세포 치료제, 섬세포를 캡슐화하는 새로운 기기 등이 포함된다.

윌리엄 블레어는 "VX-264 개발 중단은 지미슬레셀의 시장을 크게 확대할 수 있었다는 점에서 실망스럽지만, 우리 모델에서는 이 초기 단계 프로그램에 가치를 부여하지 않았다. 6만 명의 중증 1형 당뇨병 환자를 대상으로 한 지미슬레셀의 임상 진행과 잠재적 출시에 대한 버텍스의 우선순위 설정은 지금까지의 긍정적인 데이터를 고려할 때 신중한 결정이며, 1형 당뇨병 분야의 승인은 낭포성 섬유증과 급성 통증을 넘어 회사의 상업용 자산 다각화를 더욱 촉진할 것"이라고 밝혔다.

애널리스트 마일스 민터는 아웃퍼폼 등급을 유지했다.

주가 동향: 버텍스 주가는 월요일 발표 시점 기준 2.09% 하락한 482.36달러를 기록했다.