빔 테라퓨틱스, 유전성 질환 치료제 BEAM-302 바이오마커 데이터 발표

빔 테라퓨틱스(NASDAQ:BEAM)가 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 환자를 대상으로 한 BEAM-302의 임상 1/2상 시험 추가 데이터를 2025년 알파-1 재단 제7회 글로벌 연구 컨퍼런스 및 제10회 환자 총회에서 발표했다.
AATD는 조기 폐기종과 간 질환을 유발할 수 있는 유전성 질환이다.
BEAM-302의 임상 1/2상 시험의 초기 안전성 및 유효성 데이터는 2025년 3월에 이미 보고된 바 있으며, AATD 치료제와 생체 내 염기 교정의 임상적 개념 증명을 확립했다.
첫 3개 단일 용량 증가 코호트의 예비 결과에 따르면 BEAM-302는 내약성이 우수한 것으로 나타났다.
BEAM-302의 단일 투여는 60mg 용량 코호트에서 질병 유발 돌연변이의 지속적인 용량 의존적 교정과 치료 임계값을 초과하는 총 AAT 단백질 수준을 보였다.
이전에 보고된 데이터와 함께, 60mg 코호트의 3명의 환자 모두에서 28일째까지 교정된 단백질(M-AAT)과 변이형 알파-1 항트립신 단백질(...........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................