빔 테라퓨틱스, 유전성 질환 치료제 BEAM-302 바이오마커 데이터 발표

빔 테라퓨틱스(NASDAQ:BEAM)가 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 환자를 대상으로 한 BEAM-302의 임상 1/2상 시험 추가 데이터를 2025년 알파-1 재단 제7회 글로벌 연구 컨퍼런스 및 제10회 환자 총회에서 발표했다.

AATD는 조기 폐기종과 간 질환을 유발할 수 있는 유전성 질환이다.

BEAM-302의 임상 1/2상 시험의 초기 안전성 및 유효성 데이터는 2025년 3월에 이미 보고된 바 있으며, AATD 치료제와 생체 내 염기 교정의 임상적 개념 증명을 확립했다.

첫 3개 단일 용량 증가 코호트의 예비 결과에 따르면 BEAM-302는 내약성이 우수한 것으로 나타났다.

BEAM-302의 단일 투여는 60mg 용량 코호트에서 질병 유발 돌연변이의 지속적인 용량 의존적 교정과 치료 임계값을 초과하는 총 AAT 단백질 수준을 보였다.

이전에 보고된 데이터와 함께, 60mg 코호트의 3명의 환자 모두에서 28일째까지 교정된 단백질(M-AAT)과 변이형 알파-1 항트립신 단백질(Z-AAT) 수준에 대한 업데이트된 바이오마커 데이터가 발표되었다.

28일째에 교정된 M-AAT의 비율은 순환 중인 총 AAT의 평균 91%에 도달했으며, 이는 일반적으로 순환 M-AAT가 약 80%인 MZ 유전자형 환자들의 수준을 초과하는 것이다.

또한 BEAM-302 치료는 28일째 기준으로 순환하는 변이형 Z-AAT가 기준치 대비 평균 79% 감소하는 결과를 보였다.

빔은 진행 중인 임상 1/2상 시험의 파트 A의 용량 증가 부분을 계속 진행할 예정이며, 75mg의 4번째 용량 코호트의 등록 및 투여를 포함하여 2025년 하반기 의학 컨퍼런스에서 추가 데이터를 발표할 계획이다.

또한 회사는 2025년 하반기에 경증에서 중등도의 간 질환이 있는 AATD 환자를 포함하는 파트 B의 첫 환자 투여를 계획하고 있다.

미국 식품의약국(FDA)은 최근 BEAM-302의 임상시험용 신약신청을 승인했으며, 이를 통해 회사는 진행 중인 임상 1/2상 시험을 위해 미국 내 시험기관을 활성화할 수 있게 되었다.

주가 동향: 빔 주식은 월요일 마지막 거래에서 6.75% 하락한 14.24달러를 기록했다.