유니큐어, FDA 획기적 치료제 지정에 주가 급등

유니큐어(uniQure N.V.)(NASDAQ:QURE)의 헌팅턴병 치료제 'AMT-130'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 획기적 치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 받았다.
이번 지정은 기존에 FDA가 AMT-130에 부여한 첨단재생의료치료제(RMAT), 희귀의약품, 신속심사 지정에 추가된 것이다.
헌팅턴병은 운동 증상, 무도병, 행동 이상, 인지 기능 저하를 유발하는 희귀 유전성 신경퇴행성 질환으로, 신체적, 정신적 기능이 점진적으로 악화되는 특징을 보인다.
2021년 신경역학(Neuroepidemiology) 연구에 따르면 미국과 유럽에서 약 7만 명이 헌팅턴병 진단을 받은 것으로 나타났다.
이번 획기적 치료제 지정은 진행 중인 AMT-130의 1/2상 임상시험 데이터를 근거로 이뤄졌다.
유니큐어는 2024년 7월 24개월 중간 데이터를 발표했는데, 자연경과와 비교해 투여 환자군에서 용량 의존적인 질병 진행 속도 감소가 cUHDRS 지표에서 확인됐다. 현재까지 45.....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................