FDA 생물의약품평가연구센터장 프라사드 사임...사렙타·캐프리코 등 유전자치료주 급등

FDA 국장 마티 마카리가 5월 임명한 비나이 프라사드 FDA 생물의약품평가연구센터(CBER) 센터장이 3개월 만에 사임했다.

미 보건복지부 대변인은 CNN에 프라사드 박사가 트럼프 행정부에서 FDA의 훌륭한 업무에 방해가 되지 않기를 바라며 캘리포니아로 돌아가 가족과 더 많은 시간을 보내기로 결정했다고 밝혔다.

CNN은 소식통을 인용해 프라사드의 사임이 백악관의 압박 속에 이뤄졌으며, 도널드 트럼프 대통령과 '특별한' 관계를 맺고 있는 극우 활동가 로라 루머의 비판이 이어진 직후 결정됐다고 전했다.

프라사드 박사는 대리 평가변수를 광범위하게 기반으로 한 신속승인 제도를 활용하는 제약업계와 FDA를 공개적으로 비판해왔다.

특히 그는 사렙타 테라퓨틱스의 듀센형 근이영양증 치료제 엘레비디스에 대해 유전자 치료제로서의 근거가 부족하다며 승인 결정을 강하게 비판했다.

7월 초 FDA는 브라질에서 한 소아 환자의 사망 사례가 보고된 후 사렙타에 해당 약물의 출하 중단을 요청했다.

그러나 프라사드의 사임 하루 전, FDA는 예기치 않게 결정을 번복하고 특정 환자들에 대한 사렙타의 출하 재개를 허용했다.

프라사드의 임명 이후 세포 및 유전자 치료제 부문 주식들은 부정적인 반응을 보였다. 현재 마카리나 프라사드가 희귀질환 치료를 위한 이러한 혁신적 치료제들의 가이드라인과 규제 개발 요건에 어떤 영향을 미칠지에 대한 불확실성이 증가한 상태다.

7월 FDA는 캐프리코 테라퓨틱스의 듀센형 근이영양증 관련 심근병증 치료를 위한 주력 세포치료제 데라미오셀의 생물의약품허가신청(BLA)에 대해 완전답변서한(CRL)을 발행했다.

FDA는 CRL에서 신청서 검토를 완료했으나 현재 형태로는 BLA를 승인할 수 없다고 밝혔다. 구체적으로 효과에 대한 실질적 증거라는 법적 요건을 충족하지 못했으며 추가 임상 데이터가 필요하다고 지적했다.

프라사드 박사는 짧은 FDA 재임 기간 동안 백신을 검토하고, 희귀질환 대상 세포·유전자 치료제에 대한 완전답변서한을 발행했으며, 사렙타의 엘레비디스에 대한 규제 권고를 제공했다.

윌리엄 블레어는 프라사드 박사가 FDA CBER의 최근 결정들에 얼마나 직접적인 영향을 미쳤는지는 불분명하다고 분석했다. 그러나 엘레비디스를 둘러싼 논란이 큰 주목을 받으면서 기관에 대한 인식에 영향을 미쳐 그의 사임에 기여했을 수 있다고 설명했다.

애널리스트 사미 코윈스는 CBER의 잦은 리더십 교체가 검토 일정을 지연시키고 제품 규제의 일관성을 해칠 수 있다고 우려를 표명했다.

프라사드 박사의 후임이 누가 될지는 불분명하지만, 마카리 박사가 특히 희귀질환을 대상으로 하는 세포·유전자 치료제를 강력히 지지해왔다고 이 회사는 언급했다.

상승세를 보이는 다른 유전자 치료제 기업들은 다음과 같다:

유니큐어

로켓 파마수티컬스

카발레타 바이오

뉴로진

인텔리아 테라퓨틱스

주가 동향: 수요일 마지막 거래에서 캐프리코 주가는 16.2% 상승한 7.83달러, 사렙타 주가는 13.7% 상승한 17.99달러를 기록했다.