FDA, 혈액암 치료용 유전자 치료제 접근성 대폭 완화

미국 식품의약국(FDA)이 혈액암 치료용 BCMA 및 CD19 표적 자가 CAR-T 세포 면역치료제에 대한 위험평가 및 완화전략(REMS) 규제를 철폐했다. 이 치료제들은 다발성 골수종과 특정 유형의 백혈병, 림프종 치료에 승인된 유전자 치료제다.

FDA 생물의약품평가연구센터의 비나이 프라사드 최고의료과학책임자는 "FDA가 CAR-T 치료제에 대한 REMS 요건을 철폐하는 과감한 조치를 취했다. REMS는 유용한 안전 시스템이지만, 시간이 지남에 따라 제품의 이점이 위험을 상회하는지 확인하기 위해 REMS가 여전히 필요한지 재평가가 필요하다"고 밝혔다.

그는 또한 "더 이상 필요하지 않은 REMS를 제거함으로써 잠재적 완치 치료제의 환자 전달을 가속화하고 의료 제공자의 부담을 줄일 수 있다"고 덧붙였다.

REMS는 FDA가 심각한 안전성 우려가 있는 특정 의약품에 대해 요구할 수 있는 안전 프로그램으로, 의약품의 이점이 위험을 상회하도록 보장하기 위한 것이다.

FDA는 자가 CAR-T 세포 면역치료제의 이점이 위험을 상회하는 것을 확인하는데 REMS가 더 이상 필요하지 않다고 판단했다. 이번 변경의 영향을 받는 제품에는 브리스톨마이어스스퀴브의 브레얀지와 아벡마, 존슨앤드존슨의 카빅티, 노바티스의 킴리아, 길리어드사이언스의 예스카타와 테카투스가 포함된다.

이들 제품에 대한 REMS 철폐로 제품을 조제하는 병원과 관련 클리닉이 특별 인증을 받아야 하고 토실리주맙을 현장에서 즉시 사용할 수 있어야 한다는 요건이 제거됐다.

FDA는 보도자료를 통해 "CAR-T 세포 면역치료제를 포함한 모든 생물학적 제제의 안전성에 대한 지속적인 모니터링과 평가는 FDA의 우선순위이며, 이러한 제품에 대한 새로운 정보를 알게 되면 계속해서 대중에게 알릴 것"이라고 밝혔다.

목요일 발표된 안전성 성명에 따르면, 규제 당국은 환자들이 치료를 받은 시설 근처에 머물러야 하는 기간을 2주로 단축했다. 또한 제품 투여 후 2주 동안 운전을 피하라는 권고도 삭제했다.

윌리엄 블레어는 CAR-T 세포 치료제의 개발과 접근성에 대해 "CAR-T 세포 치료제에 대한 REMS 프로그램 철폐는 FDA가 불필요한 규제를 최소화하고 잠재적 완치 치료제에 대한 환자의 접근성을 높이기 위해 노력하고 있다는 점에서 긍정적인 발전으로 본다. 또한 REMS 요건 철폐로 지역 의료 환경에서 이러한 치료제의 접근성과 사용이 증가할 수 있을 것"이라고 평가했다.

애널리스트 사미 코윈은 이번 업데이트가 아셀릭스의 아니토셀과 같이 향후 승인될 CD19 및 BCMA 자가 CAR-T 세포 치료제에도 REMS 요건이 없을 것임을 시사한다고 밝혔다.

또한 코윈은 오토러스 테라퓨틱스, 브리스톨마이어스, 카발레타 바이오 등 자가면역질환용 CAR-T 세포 치료제를 개발하는 기업들에 대해 "종양학 분야보다 안전성 프로파일이 더 양호하다는 점에서" 긍정적인 의미가 있다고 강조했다.