아베오나 테라퓨틱스, 첫 유전자 치료제 FDA 승인 획득

미국 식품의약국(FDA)은 화요일 아베오나 테라퓨틱스(나스닥: ABEO)의 제바스킨(Zevaskyn, 일반명 프라데마진 자미케라셀) 유전자 변형 세포시트에 대해 승인을 발표했다. pz-cel로도 알려진 이 치료제는 열성이영양성 수포성 표피박리증(RDEB) 환자의 상처 치료를 위한 최초이자 유일한 자가세포 기반 유전자 치료제다.

RDEB는 출생 시부터 나타나는 심각한 유전성 피부질환으로, 수포 형성과 피부 취약성이 특징이다.

제바스킨은 단일 투여로 RDEB 상처를 치료할 수 있는 유일한 FDA 승인 제품이다.

제바스킨은 환자의 피부세포(각질세포)를 유전자 변형하여 기능성 7형 콜라겐을 생성하도록 만든 치료제다. 제바스킨 시트는 환자의 상처 부위에 수술을 통해 적용된다. 한 번의 시술로 최대 12개의 신용카드 크기 시트를 결합하여 넓은 면적을 덮거나 여러 개별 상처에 적용할 수 있어, 상당한 범위의 환부를 치료할 수 있다.

제바스킨은 2025년 3분기부터 제바스킨 공인 치료 센터를 통해 이용 가능할 것으로 예상된다.

FDA 승인은 핵심 3상 VIITAL 연구 결과를 기반으로 했다. 이 연구는 두 가지 주요 유효성 평가지표를 모두 달성했다. 치료 6개월 후 평가에서 대규모 만성 RDEB 상처의 기준치 대비 50% 이상 치유와 웡-베이커 FACES 척도로 평가한 기준치 대비 통증 감소에서 통계적으로 유의미한 결과를 보였다.

제바스킨을 단일 투여한 43개의 대규모 만성 상처 중 81%가 6개월 평가에서 50% 이상의 치유를 보였으며(P<0.0001), 표준 치료를 받은 43개의 대조군 상처에서는 16%만이 치유를 보였다.

가장 흔한 부작용은 시술 통증과 가려움증으로, 환자의 5% 미만에서 관찰되었다.

38개의 만성 상처를 가진 7명의 환자를 대상으로 한 제바스킨의 1/2a상 연구에서는 단일 수술 적용으로 중간값 6.9년(4-8년 범위)의 장기 추적 관찰 동안 치료 부위의 지속적인 개선이 관찰되었다.

지난 4월, FDA는 RDEB 치료를 위한 pz-cel의 생물학적제제 허가신청(BLA)에 대해 완전 응답 서한(CRL)을 발행했다. FDA는 화학·제조·관리(CMC) 요건을 충족하기 위한 추가 정보가 필요하다고 지적했다.

주가 동향: 화요일 마지막 거래에서 ABEO 주가는 2.34% 상승한 5.46달러를 기록했다.