아베오나 테라퓨틱스, MPS IIIA 유전자 치료제 임상서 긍정적 결과

아베오나 테라퓨틱스(Abeona Therapeutics Inc)가 진행 중인 임상시험 결과를 업데이트했다.

아베오나 테라퓨틱스는 울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical Inc)과 협력하여 'MPS IIIA 치료를 위한 scAAV9.U1a.hSGSH 유전자 이전 임상시험' 1/2/3상을 진행하고 있다. 이번 연구는 희귀 유전질환인 MPS IIIA 치료를 위한 유전자 치료제 UX111의 효능과 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다. 현재 치료 옵션이 제한적인 질환에 대한 새로운 치료법을 모색한다는 점에서 이번 임상시험의 의미가 크다.

시험 중인 치료제 UX111은 단회 정맥 주사로 투여되는 유전자 치료제다. MPS IIIA의 근본적 원인을 해결하기 위해 인간 SGSH 유전자를 운반하는 자가상보적 아데노관련 바이러스를 사용한다. 면역반응 관리를 위해 추가적인 면역조절 치료가 병행될 수 있다.

이번 연구는 비무작위, 순차적 중재 모델로 진행되며 맹검이 없는 치료 중심의 임상시험이다. 참가자들은 UX111의 투여량에 따라 코호트로 나뉘며, 일부는 추가적인 면역조절 치료를 받게 된다.

임상시험은 2016년 4월 25일에 시작되었으며, 가장 최근 업데이트는 2025년 7월 16일에 제출되었다. 이러한 날짜는 연구 진행 상황을 추적하고 보고의 투명성을 확보하는 데 중요한 의미를 갖는다.

이번 업데이트는 희귀질환 치료에 대한 회사의 혁신적 접근방식에 대한 투자자들의 신뢰를 높여 아베오나 테라퓨틱스의 주가에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상된다. 연구가 진행됨에 따라 경쟁이 치열한 유전자 치료제 시장의 역학에도 영향을 미칠 전망이다.

현재 임상시험은 계속 진행 중이다.