아베오나, 중증 유전성 피부질환 첫 유전자치료제 FDA 승인에 주가 급등

아베오나 테라퓨틱스의 주가가 수요일 상승세를 보였다.

미국 식품의약국(FDA)은 화요일 아베오나의 제바스킨(Zevaskyn, 프라데마진 자미케라셀) 유전자 변형 세포시트를 승인했다. pz-cel로도 알려진 이 치료제는 열성이영양성 수포성 표피박리증(RDEB) 환자의 상처 치료를 위한 최초이자 유일한 자가세포 기반 유전자치료제다.

제바스킨은 단일 투여로 RDEB 상처를 치료할 수 있는 유일한 FDA 승인 제품이다.

제바스킨은 환자의 피부세포(각질세포)를 유전자 변형하여 기능성 7형 콜라겐을 생성하도록 만든 치료제다. 제바스킨 시트는 환자의 상처 부위에 수술을 통해 부착된다. 한 번의 시술로 신용카드 크기의 시트 최대 12장을 결합하여 넓은 면적을 덮거나 여러 개별 상처에 적용할 수 있어 광범위한 치료가 가능하다.

HC 웨인라이트는 최근의 혼란에도 불구하고 FDA가 여전히 기한을 맞출 수 있음을 보여주는 정시 승인이었다고 평가했다. 라구람 셀바라주 애널리스트는 수요일 pz-cel이 가장 심각한 RDEB 치료제로 자리잡을 것으로 전망했다.

이 치료제는 단독으로 사용되거나 특정 환자의 경우 크리스탈 바이오텍의 비주벡(베레마진 게페르파벡)과 같은 다른 승인된 치료제와 함께 사용될 수 있다.

월요일, 유럽위원회는 7형 콜라겐 알파1 사슬(COL7A1) 유전자 돌연변이가 있는 이영양성 수포성 표피박리증 환자의 상처 치료를 위해 출생 시점부터 비주벡을 사용할 수 있도록 승인했다.

• 개별 국가에서의 비주벡 공급 시기는 보험 급여 절차 완료 등 여러 요인에 따라 달라질 예정이다.
• 크리스탈 바이오텍은 2025년 중반 독일에서 첫 유럽 출시를 계획하고 있다.

제바스킨의 치료 당 공시가격은 310만 달러로, 이는 애널리스트들이 이전에 예상했던 80만 달러보다 훨씬 높은 수준이다.

이 새로운 가격을 기준으로 애널리스트는 2025년 말까지 10-15명의 환자 치료로 아베오나가 3,000만 달러 이상의 매출을 올릴 수 있을 것으로 추정했다.

HC 웨인라이트는 2025년 매출 전망을 3,160만 달러로 수정했으며, 2026년에는 1억 3,040만 달러까지 증가할 것으로 예상했다.

HC 웨인라이트는 미국 내 최대 매출을 약 6억 달러로 전망하고 있다. 아베오나는 목표 환자군이 약 750명이라고 추정하고 있어, 모든 환자가 제바스킨으로 치료받을 경우 20억 달러 이상의 시장 기회가 있을 것으로 보고 있다.

셀바라주 애널리스트는 이 약물에 대한 신뢰도 상승을 반영해 투자의견 매수를 유지하고 목표주가를 주당 15달러에서 20달러로 상향 조정했다.

주가 동향: ABEO 주가는 수요일 23.77% 상승한 6.56달러를 기록했다.