바이오헤이븐, FDA 희귀질환 치료제 심사 연기에 주가 급락

바이오헤이븐(NYSE:BHVN)의 주가가 16일(현지시간) 급락했다. 미국 식품의약국(FDA)이 예상치 못하게 희귀질환 치료제 트로릴루졸의 심사 일정을 연기한 데 따른 것이다.

FDA 신경과학국 산하 신경학1과는 바이오헤이븐에 척수소뇌실조증(SCA) 치료제 트로릴루졸의 신약신청(NDA)에 대한 처방의약품 사용자수수료법(PDUFA) 기한을 3개월 연장한다고 통보했다. FDA는 바이오헤이븐이 최근 제출한 추가 자료를 검토하는데 시간이 필요하다고 밝혔다.

트로릴루졸이 승인되면 SCA 치료제로는 FDA 승인을 받은 최초이자 유일한 약물이 된다. SCA는 소뇌와 뇌간의 위축 및 자발적 운동 통제력의 점진적 상실을 특징으로 하는 우성 유전성 신경퇴행성 질환군이다. 미국에서 약 1만5000명, 유럽과 영국에서 약 2만4000명의 환자가 있는 것으로 알려졌다.

환자들은 보행장애로 인한 낙상, 보행능력 상실과 휠체어 의존, 언어장애로 인한 의사소통 불능, 연하곤란, 조기 사망 등 심각한 증상을 겪는다.

FDA는 또한 이 신청건에 대해 자문위원회를 개최할 계획이라고 밝혔으나, 구체적인 일정은 아직 정해지지 않았다.

FDA는 서한에서 새로운 우려사항을 제기하지는 않았다. NDA에 대한 FDA의 최종 결정은 당초 예상됐던 2025년 3분기에서 4분기로 미뤄질 전망이다.

블라드 코릭 바이오헤이븐 회장 겸 CEO는 "NDA에 제출된 임상 데이터는 1일 1회 경구 투여하는 트로릴루졸이 f-SARA 척도로 측정했을 때 질병 진행을 50-70% 늦추고 낙상 위험을 감소시키는 등 매우 유리한 위험 대비 효과를 보여준다"고 말했다.

최근 회사는 트로릴루졸의 SCA 치료제 관련 FDA 중간주기 검토 회의와 바이오헤이븐 및 주요 임상연구 현장에 대한 규제 검사를 완료했다. 중간주기 검토에서는 이전에 확인되지 않은 주요 안전성 문제가 없었으며, 위험평가 및 완화전략(REMS)이 필요하지 않은 것으로 나타났다.

회사는 4월에 오벌랜드 캐피탈 매니지먼트와 최대 6억 달러 규모의 비희석성 자본 계약을 체결했다고 발표했다. 2025년 4월 30일 종료 시점에 2억5000만 달러의 총수익을 받은 이 계약은 SCA 상업화 출시 계획, 임상 개발 활동, 지속적인 사업 운영을 지원할 것으로 예상된다.

2025년 4월 30일 기준 현금, 현금성자산, 시장성 유가증권, 제한된 현금은 약 5억1800만 달러다.

윌리엄 블레어의 애널리스트들은 중간주기 검토 완료 시점과 가까운 시기에 이뤄진 이번 연기를 놀라운 일이라고 평가했다. 바이오헤이븐의 주가는 PDUFA 연장과 FDA의 구조조정으로 인한 규제 환경의 불확실성 증가에 반응해 하락했다고 윌리엄 블레어는 분석했다.

윌리엄 블레어 애널리스트들은 "여기서 발생하는 불확실성과 규제 불확실성의 증가를 이해하지만, FDA가 SCA의 희귀질환적 특성, 치료 옵션의 부재, 자연경과 데이터와 비교한 트로릴루졸의 위험 대비 효과를 고려할 때 EMA보다 더 유연한 규제적 태도를 보일 것으로 낙관한다"고 밝혔다.

윌리엄 블레어는 승인 가능성에 대한 확신을 바탕으로 아웃퍼폼 등급을 유지했다.