테이샤진테라퓨틱스, FDA 승인 기반 렛증후군 치료제 임상 설계 발표에 주가 강세

테이샤진테라퓨틱스(NASDAQ:TSHA)가 미국 식품의약국(FDA)의 서면 승인을 받은 TSHA-102의 핵심 임상 파트B 시험 설계 세부사항을 수요일 발표했다.

• 단일군, 공개 임상시험으로 환자가 자체 대조군 역할(목표 피험자 수 15명)
• 발달 정체기에 있는 렛증후군 여성 환자(6세 이상) 대상 등록
• 발달 이정표 획득 또는 회복을 일차 평가지표로 설정
• 발달 정체기 이전 렛증후군 여성 환자(2-6세)에서 TSHA-102의 안전성 평가, 발달 정체기 환자군의 유효성 데이터 외삽
• 12개월 일차 분석 및 6개월 중간 분석 실시 예정
• FDA는 공식 임상 단계 종료 회의 없이 IND 신청 수정을 통해 핵심 파트B 임상 프로토콜과 관련 통계분석계획(SAP) 제출 권고

또한 회사는 운동 기능과 언어 능력의 점진적 상실을 유발하는 희귀 유전성 신경발달 장애인 렛증후군 치료제 TSHA-102의 REVEAL 1/2상 청소년/성인 및 소아 임상 파트A 데이터를 공개했다.

2025년 5월 19일 기준 유효성 데이터에 따르면, 고용량(1×1015 총 vg) 또는 저용량(5.7×1014 총 vg)의 TSHA-102를 투여받은 6-21세 렛증후군 여성 환자 10명(고용량 6명, 저용량 4명)에서 다음과 같은 결과가 나타났다.

• 소아, 청소년, 성인 환자 100%가 TSHA-102 투여 후 미세운동, 대근육운동, 의사소통의 핵심 기능 영역에서 1개 이상의 발달 이정표를 달성. 자연경과 데이터 기준 치료 없이 달성 가능성은 약 0%
  • 다수의 독립적 중앙평가자가 판정한 결과, 10명의 환자에서 총 22개의 발달 이정표 달성
  • TSHA-102 투여 후 조기에 발달 이정표 달성, 시간 경과에 따라 새로운 획득/회복 입증(의미 있는 문구 말하기, 손가락으로 음식 먹기, 지지 보행 등)
  • 고용량 투여군이 저용량 투여군보다 25% 더 빠른 반응률 달성, 고용량에서 가속화된 기능적 이점 입증
• 고용량 투여군이 치료 후 6개월 시점에서 다양한 결과 지표에서 저용량 투여군 대비 우수한 성과 보여, 치료 후 9개월 이상 시점에서 용량 의존적 효과 심화

2025년 5월 20일 기준 안전성 데이터:

• TSHA-102의 고용량 및 저용량 모두 전반적으로 내약성 양호, 치료 관련 중대한 이상반응(SAE) 또는 용량 제한 독성(DLT) 없음
• TSHA-102 관련 모든 치료 발현 이상반응은 경증에서 중등도 수준

테이샤진테라퓨틱스는 당분기 중 IND 신청 수정을 위한 핵심 파트B 임상 프로토콜과 관련 통계분석계획을 제출할 예정이다.

• 2025년 3분기 중 핵심 파트B 임상 시험기관 활성화 및 시험 개시 활동 예상

테이샤진테라퓨틱스는 또한 주당 2.75달러에 4,690만 주와 주당 2.749달러에 2,590만 주를 매입할 수 있는 선매입 워런트를 공모 발행해 총 2억 달러의 자금을 조달했다.

주가 동향: TSHA 주식은 목요일 마지막 거래에서 9% 상승한 2.66달러를 기록했다.