테이샤진테라퓨틱스, FDA 승인 기반 렛증후군 치료제 임상 설계 발표에 주가 강세

테이샤진테라퓨틱스(NASDAQ:TSHA)가 미국 식품의약국(FDA)의 서면 승인을 받은 TSHA-102의 핵심 임상 파트B 시험 설계 세부사항을 수요일 발표했다.
단일군, 공개 임상시험으로 환자가 자체 대조군 역할(목표 피험자 수 15명)발달 정체기에 있는 렛증후군 여성 환자(6세 이상) 대상 등록발달 이정표 획득 또는 회복을 일차 평가지표로 설정발달 정체기 이전 렛증후군 여성 환자(2-6세)에서 TSHA-102의 안전성 평가, 발달 정체기 환자군의 유효성 데이터 외삽12개월 일차 분석 및 6개월 중간 분석 실시 예정FDA는 공식 임상 단계 종료 회의 없이 IND 신청 수정을 통해 핵심 파트B 임상 프로토콜과 관련 통계분석계획(SAP) 제출 권고
또한 회사는 운동 기능과 언어 능력의 점진적 상실을 유발하는 희귀 유전성 신경발달 장애인 렛증후군 치료제 TSHA-102의 REVEAL 1/2상 청소년/성인 및 소아 임상 파트A 데이터를 공개했다.
2025년 5월 19일 기준 유효성 데이터에 따..........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................