텔로미어제약 선도 신약, 조기노화 희귀질환 동물실험서 유망한 결과 도출

텔로미어제약(NASDAQ:TELO)이 목요일 선도 후보물질 텔로미어-1의 새로운 전임상 데이터를 공개했다.

경구 투여된 텔로미어-1은 성인형 조기노화증으로도 알려진 베르너 증후군(WS) 검증 동물모델에서 텔로미어 길이를 크게 증가시키고, 체중과 근육 손실을 회복시키며, 세포 노화 마커를 리셋하는 것으로 나타났다.

성인형 조기노화증은 후기 청소년기나 초기 성인기에 시작되는 조기 노화를 특징으로 하는 희귀 유전질환이다.

베르너 증후군은 DNA 복구와 텔로미어 유지에 중요한 역할을 하는 wrn 유전자의 돌연변이로 발생한다.

이번 연구결과는 wrn 유전자 돌연변이가 있는 예쁜꼬마선충(C. elegans)에서 텔로미어-1이 수명을 회복시키고 생리학적 퇴화를 정상화했다는 회사의 이전 전임상 연구결과를 확인하고 발전시킨 것이다.

주요 전임상 연구결과

이번 연구에서 텔로미어-1은 두 염색체 영역에서 연령 관련 저메틸화를 역전시켜 메틸화 패턴을 정상 수준 이상으로 회복시켰다.

이는 텔로미어-1이 건강한 유전자 조절을 회복하고 신체의 후성유전학적 노화시계를 리셋하여 주요 생물학적 시스템의 기능장애 위험을 줄일 수 있음을 시사한다.

텔로미어는 염색체 말단의 보호캡으로, 세포분열과 스트레스에 의해 길이가 짧아진다. 텔로미어 단축은 노화의 주요 특징으로 간주된다.

연구에서 텔로미어-1은 돌연변이 동물의 단축된 텔로미어 길이와 비교해 약 3배 증가시켰다. 고용량에서는 텔로미어 길이가 정상(건강) 수준을 크게 초과해 염색체 온전성의 회복과 잠재적 향상을 시사했다.

wrn 돌연변이 제브라피시 모델에서 동물들은 체중과 근육량이 50-60% 감소했다. 텔로미어-1 투여 14일 후, 이러한 신체 지표들이 건강한 대조군과 통계적으로 구분할 수 없는 수준으로 회복되어 기능적 회복과 대사 개선을 보여줬다.

세포를 손상시키고 노화를 가속화하는 활성산소(ROS)는 미치료 동물에서 증가했다. 텔로미어-1은 ROS 수준을 최대 50%까지 감소시켜 세포 회복력이 개선됨을 시사했다.

14일간의 연구기간 동안 미치료 동물의 약 15%가 사망한 반면, 텔로미어-1 투여군에서는 사망이 발생하지 않았다.

텔로미어제약은 3월에 텔로미어-1이 공격적인 암세포를 가진 전립선암 동물모델에서 종양 크기를 약 50% 감소시켰다는 전임상 결과를 발표했다.

회사는 텔로미어-1이 암 성장을 적극적으로 억제하고, 심각한 독성과 부작용이 자주 발생하는 널리 사용되는 항암제인 파클리탁셀과 병용 시 화학요법 유도 독성과 사망률로부터 보호한다고 밝혔다.

주가 동향: TELO 주식은 수요일 2.11달러에 마감했다.