애비디티바이오사이언스, 희귀 근육질환 치료제 임상서 기능개선·바이오마커 감소 효과 입증

애비디티바이오사이언스(NASDAQ:RNA)가 안면견갑상완형 근이영양증(FSHD) 치료제 델파시바트 브락슬로시란(del-brax)의 1/2상 포티튜드 임상시험 용량증가 코호트의 중간결과를 발표했다.

FSHD는 유전적으로 발생하는 질환으로 근력이 점진적으로 약화되고 기능이 심각하게 저하되는 특징을 보인다.

이번 데이터는 제32회 FSHD 소사이어티 국제 연구 학회에서 발표될 예정이다.

델파시바트 브락슬로시란은 FSHD의 원인 유전자인 이중 호메오박스4(DUX4)를 직접 표적으로 하는 최초의 실험적 치료제다.

FSHD는 미국과 유럽에서 약 4만5천명에서 8만7천명의 환자가 있는 것으로 추정된다.

이번 코호트의 중간결과에서 델파시바트 브락슬로시란 투여군은 위약군 대비 다음과 같은 결과를 보였다:

• 10미터 걷기-달리기 테스트(10MWRT), 일어나 걷기 테스트(TUG), 정량적 근력 테스트(QMT)에서 기능적 이동성과 근력이 일관되게 개선
• 환자 보고 결과에서 삶의 질이 여러 측면에서 일관되게 개선
• 근육 손상의 바이오마커인 KHDC1L과 크레아틴 키나아제 수치가 빠르고 유의미하게 감소
• 대부분의 이상반응이 경증 또는 중등도였으며, 중대하거나 심각한 이상반응 및 투여 중단 사례는 없어 장기적인 안전성과 내약성이 양호

현재 진행 중이며 환자 모집이 완료된 포티튜드 바이오마커 코호트의 중간결과는 2026년 2분기에 발표될 예정이다.

포티튜드 바이오마커 코호트의 주요 평가지표는 DUX4 조절 순환 바이오마커인 KHDC1L의 감소다.

애비디티는 또한 델파시바트 브락슬로시란에 대해 미국에서 신속승인 규제 경로가 열렸으며, FSHD를 대상으로 한 글로벌 확증적 3상 포워드 임상시험을 시작했다고 발표했다.

최근 차단캐피탈의 키 나카에 애널리스트는 애비디티바이오사이언스의 12개월 목표주가를 주당 75달러로 설정했다. 이는 2034년까지의 RNA 치료제 파이프라인 예상 매출에 대한 순현재가치(NPV) 모델을 기반으로 한다.

차단은 매수 의견을 유지하면서 목표가를 65달러에서 75달러로 상향 조정했다. 나카에의 분석에 따르면, 이 평가는 임상 및 규제 리스크를 고려해 각 약물 후보에 대한 '성공 확률'을 반영했다.

그의 모델은 FSHD 후보 물질에 60%, DM1과 DMD 엑손44 후보 물질에 50%, 기타 자산에는 더 낮은 확률을 부여했다. 개발 단계 기업의 높은 리스크 프로필을 반영하기 위해 14%의 가중평균자본비용(WACC)을 할인율로 적용했다.

나카에는 또한 애비디티가 75달러 목표가에 도달하는 것을 방해할 수 있는 여러 중요한 리스크를 지적했다. 현재 수익 창출 제품이 없는 상황에서 추가 자금 조달이 필요할 것이며, 이는 주주 가치 희석으로 이어질 수 있다고 언급했다.

그는 또한 지적재산권 문제, 향후 임상시험 결과의 중요성, 더 큰 자원을 보유한 바이오기술 기업들과의 치열한 경쟁을 리스크 요인으로 꼽았다.

주가 동향: RNA 주식은 월요일 마지막 거래에서 11.6% 하락한 32.03달러를 기록했다.