바이오젠, 살라너센 1상 임상시험 결과 발표...연 1회 투여로 척수성 근위축증 치료 가능성 확인

바이오젠(BIIB)이 척수성 근위축증(SMA) 치료제로 개발 중인 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 살라너센의 1상 임상시험 결과를 발표했다. 살라너센은 스핀라자와 동일한 작용 메커니즘을 활용하면서도 더 강력한 효능을 목표로 설계되어 연 1회 투여로도 높은 치료 효과를 달성할 수 있을 것으로 기대된다. 이번 1상 임상시험은 유전자 치료를 받은 SMA 환자들을 대상으로 진행됐으며, 살라너센의 후속 임상 진행 여부를 결정하기 위한 중간 분석이 실시됐다.

연 1회 투여된 40mg과 80mg 두 용량 모두에서 전반적으로 내약성이 우수했으며, 뉴로필라멘트 감소를 통해 신경 퇴행이 상당히 둔화된 것으로 나타났다. 탐색적 임상 결과에서는 1년 동안 기능이 임상적으로 의미 있게 개선되었고, 세계보건기구(WHO) 기준의 새로운 발달 단계도 달성했다. 이번 데이터는 캘리포니아 애너하임에서 Cure SMA가 주최하는 SMA 연구 및 임상 치료 회의에서 발표될 예정이다.