FDA, 사렙타 유전자치료제 엘레비디스 승인 결정 논란...간부전 사망사례 조사

미국 식품의약국(FDA)은 화요일 사렙타 테라퓨틱스(나스닥: SRPT)의 유전자치료제 엘레비디스 투여 후 입원과 사망을 포함한 심각한 급성 간부전 위험을 조사 중이며, 추가 규제 조치의 필요성을 검토하고 있다고 밝혔다.

FDA는 승인 이후 뒤셴형 근이영양증(DMD) 환자 중 보행이 불가능한 소아 남성 환자가 아데노 관련 바이러스 벡터 기반 유전자치료제인 엘레비디스(델란디스트로젠 목세파르보벡-록) 치료 후 급성 간부전으로 사망한 2건의 사례를 접수했다.

보행 불능 DMD 환자의 2건의 사망 사례는 엘레비디스 치료와 관련이 있는 것으로 보인다. 이 보고는 임상시험과 시판 후 데이터에서 확인됐다.

두 사례 모두 환자들은 엘레비디스 치료 후 2개월 이내에 트랜스아미나제 수치가 상승했으며 입원 치료를 받았다.

수요일 HC 웨인라이트는 사렙타에 대한 매도 의견을 재확인하며 목표가 10달러를 유지했다. 미첼 카푸어 애널리스트는 "FDA가 최소한 간부전이나 사망 위험을 명시하도록 미국 처방 정보(USPI)의 문구 수정을 요구할 가능성이 매우 높다"고 밝혔다.

애널리스트는 FDA가 최악의 경우 사렙타에 엘레비디스의 미국 시장 철수를 요구할 수 있다고 전망했다.

카푸어는 "엘레비디스가 철수된다면 회사에 남는 본질적 가치가 거의 없을 것"이라며 사렙타가 직면한 중대한 위험을 강조했다.

카푸어는 또한 생물의약품평가연구센터(CBER)의 수장인 비나이 프라사드가 이전에 피터 마크스의 엘레비디스 최초 승인에 대해 강한 반대 의견을 표명했다는 점을 들어 FDA가 잠재적 걸림돌이 될 수 있다고 지적했다.

최근 간부전 사망 사례가 보고되기 이전부터 프라사드 박사가 보여온 이러한 회의적인 태도는 사렙타의 엘레비디스 지속적 판매를 지지하지 않을 가능성이 높음을 시사한다.