사렙타 테라퓨틱스, 집단소송 피소...주가 85% 폭락

레비 & 코르진스키가 사렙타 테라퓨틱스(SRPT)를 상대로 집단소송을 제기했다. 원고 측 주주들은 2023년 6월 22일부터 2025년 6월 24일까지(소송 대상 기간) 인위적으로 부풀려진 가격에 SRPT 주식을 매수했다며 금전적 손실에 대한 보상을 요구하고 있다.

사렙타 테라퓨틱스는 듀센형 근이영양증(DMD)과 지대형 근이영양증(LGMD) 치료를 위한 정밀 유전자 치료제를 개발하는 바이오기술 기업이다. 현재 약 40개의 프로그램이 다양한 개발 단계에 있다.

미국 식품의약국(FDA)은 사렙타의 엘레비디스를 승인했다. 이는 제한된 범주의 듀센형 근이영양증 환자를 위한 처방 유전자 치료제다. DMD는 치료가 불가능한 유전성 질환으로 근력이 점진적으로 약화되는 특징이 있다. 전문가들은 이 질환이 남아에게서 더 흔하게 나타나며, 주로 움직임과 호흡에 관여하는 근육에 영향을 미친다고 설명한다. 또한 심장 기능에도 영향을 줄 수 있다.

이번 소송의 핵심은 엘레비디스의 안전성, 효능 및 관련 프로토콜에 대한 사렙타의 주장이다.

사렙타 테라퓨틱스의 허위 주장

소송에 따르면, 사렙타와 3명의 고위 임원(피고)은 소송 대상 기간 동안 지속적으로 허위 및 오해의 소지가 있는 공개 발언을 했다. 특히 SEC 제출 자료와 관련 문서에서 엘레비디스의 안전성과 심각한 부작용 감지를 위한 임상시험 '요법 및 프로토콜'의 효능에 대한 진실된 정보를 누락한 혐의를 받고 있다.

소송 대상 기간 동안 CEO는 엘레비디스 EMBARK 임상시험이 이전 임상시험에서 관찰된 이점을 확인했다고 밝혔다. 이에 따라 사렙타는 '과학적 근거가 허용하는 한' 승인된 라벨을 확대하기 위해 생물학적제제 허가신청(BLA) 보충자료를 신속히 제출할 계획이라고 했다.

또한 2023년 11월 1일 보도자료에서 CEO는 엘레비디스의 상업적 출시가 순조롭게 시작되어 순제품 매출이 6,910만 달러에 달했다고 언급했다. 회사의 총 순제품 매출은 전년 대비 49% 증가한 3억 930만 달러를 기록했으며, 조정 수익은 3,800만 달러로 사렙타의 주요 이정표가 되었다.

같은 날 투자자 콜에서 CEO는 "엘레비디스는 근육을 안정화시키고, 질병의 진행을 늦추거나 완전히 멈추게 하며, 모든 연령대에서 효과가 있고, 다른 듀센형 근이영양증 치료제에서는 볼 수 없는 우수한 안전성 프로필을 가지고 있다"고 약물을 칭찬했다.

2024년 5월 1일 보도자료에서 CEO는 전년 6월 승인 이후 엘레비디스의 누적 매출이 3억 3,400만 달러를 초과해 최근 몇 년간 승인된 다른 모든 유전자 치료제의 매출을 합친 것보다 높다고 밝혔다.

그러나 이후 발생한 사건들은 피고들이 엘레비디스의 안전성과 위험 프로필에 대해 투자자들에게 알리지 않았으며, 임상시험 체계와 프로토콜이 약물의 심각한 부작용을 감지하는 데 실패했음을 보여준다. 또한 엘레비디스 임상시험의 모집과 투여가 중단될 가능성, 규제 감시에 직면할 가능성, 현재와 확대된 승인에 대한 더 큰 위험이 있었다.

원고 측 주장

원고들은 피고들이 소송 대상 기간 동안 사업 관행, 규정 준수, 전망에 대한 중요 정보를 거짓말하고 은폐함으로써 투자자들을 기만했다고 주장한다. 특히 피고들은 환자 사망 가능성을 포함한 엘레비디스의 실제 부작용에 대해 투자자들을 오도한 혐의를 받고 있다.

이러한 정보는 일련의 부분적 공개를 통해 명확해졌다. 최종 진실은 2025년 6월 24일 미국 FDA가 안전성 커뮤니케이션을 발표하면서 드러났다. FDA는 "엘레비디스 치료 후 2건의 사망 보고를 받았으며 심각한 결과를 동반한 급성 간부전의 위험을 조사하고 있다"고 밝혔다. 이 커뮤니케이션은 FDA가 추가적인 규제 조치의 필요성을 평가하고 있다고 언급했다.

결론적으로 피고들은 약물의 잠재적 부작용과 판매 및 임상시험 중단을 포함한 관련 규제 문제에 대해 투자자들에게 알리지 않았다. 이러한 문제로 인해 SRPT 주식은 올해들어 85% 이상 하락했다.