에지와이즈 희귀 근육질환 치료제, FDA 신속승인 실패...주가 하락

에지와이즈 테라퓨틱스(NASDAQ:EWTX)가 베커 근이영양증(BMD)과 듀센 근이영양증(DMD) 치료제인 세바셈텐 프로그램의 유망한 결과를 최근 공개했다. BMD와 DMD는 모두 근력 약화와 근육 퇴화를 특징으로 하는 진행성 유전 질환으로, DMD가 일반적으로 BMD보다 더 심각하며 조기에 발병한다.

목요일 회사는 MESA 임상시험 데이터를 발표했다. 이 공개 연장 시험은 이전에 ARCH나 CANYON, GRAND CANYON, DUNE 임상시험에 참여했던 베커 근이영양증 환자들에게 세바셈텐을 지속적으로 제공하는 것이다.

2025년 3월 데이터 기준으로 적격 참가자의 99%(85명)가 MESA에 등록됐다. MESA 데이터는 지속적인 질병 안정화를 보여줬다.

MESA로 전환된 CANYON 참가자들은 18개월 동안 북스타 보행평가(NSAA) 점수가 상승했으며(기준치 대비 0.8점 개선), 세바셈텐으로 전환한 위약군에서도 개선 추세(세바셈텐 투여 이후 0.2점 개선)를 보였다.

NSAA는 보행이 가능한 듀센 환자의 운동 기능을 측정하는 지표다. 18개월간의 세바셈텐 치료 기간 동안 참가자들의 NSAA 점수는 여러 베커 자연경과 연구에서 관찰된 예상 기능 저하와 비교해 지속적으로 차이를 보였다.

또한 MESA로 전환된 ARCH 참가자들의 NSAA 점수는 3년간의 치료 후에도 안정적으로 유지됐다. 세바셈텐은 최대 3년간의 치료 후에도 양호한 안전성 프로파일을 보여줬다.

에지와이즈는 최근 미국 식품의약국(FDA)과 타입C 미팅을 완료했다. FDA는 CANYON 데이터가 신속승인에는 불충분하다고 판단했으나, NSAA가 정식승인을 위한 임상적으로 의미 있는 평가지표라는 점을 재확인했다.

신속승인은 심각한 질환에 대해 대체평가변수(임상적 이점을 합리적으로 예측할 수 있는 지표)를 기반으로 조기 승인을 허용하는 FDA 절차다. 다만 승인 후 확증 임상시험이 필요하다. 반면 정식승인은 일반적으로 직접적인 임상적 이점을 입증하는 더 광범위한 임상시험 데이터가 필요하다.

GRAND CANYON은 18개월 동안 위약 대비 NSAA의 통계적으로 유의미한 차이를 보여주기 위해 충분한 검정력을 갖추고 있으며, 2026년 4분기에 최종 데이터 발표가 예정되어 있다.

회사는 또한 듀센 근이영양증 대상 2상 임상시험인 LYNX와 FOX의 최종 데이터를 발표했다. 이 임상시험들의 목표는 안전성을 평가하고 3상에서 잠재적으로 유익한 용량을 확인하기 위해 다양한 용량을 탐색하는 것이었다. 두 연구 모두에서 세바셈텐은 목표 용량에서 내약성이 우수했다.

LYNX는 4-9세 듀센 환자를 대상으로 세바셈텐의 안전성, 근손상 바이오마커, 기능에 대한 영향을 평가하는 진행 중인 2상 임상시험이다. 회사는 3상에서 평가할 10mg 용량을 확인했다.

LYNX와 유사한 설계로, FOX는 이전에 유전자 치료를 받은 6-14세 듀센 환자를 대상으로 세바셈텐의 안전성, 근손상 바이오마커, 기능에 대한 영향을 평가하는 진행 중인 2상 임상시험이다.

회사는 2025년 4분기에 FDA와 만나 환자군과 평가지표를 포함한 3상 설계를 논의할 예정이며, 2026년에 핵심 임상시험을 시작할 계획이다.

주가 동향: 목요일 마지막 거래에서 EWTX 주가는 11.6% 하락한 12.68달러를 기록했다.