울트라제닉스, 앤젤만증후군 치료제 `GTX-102` FDA 획기적 치료제 지정

희귀질환 전문 제약사 울트라제닉스(RARE)가 앤젤만증후군 치료제 'GTX-102'에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 획기적 치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 받았다고 발표했다. 울트라제닉스의 에릭 크롬베즈 최고의료책임자(CMO)는 "FDA의 획기적 치료제 지정은 앤젤만증후군 환자와 가족들을 위한 효과적인 치료제의 시급성과 GTX-102가 지금까지 보여준 임상적으로 의미 있는 결과를 잘 보여준다"고 밝혔다. 이어 "2상 임상시험 데이터의 강력한 결과와 앤젤만증후군 커뮤니티의 높은 관심과 지지에 힘입어 글로벌 3상 임상시험인 Aspire 연구가 빠르게 환자 모집을 진행하고 있다"며 "이 잠재적 치료제를 환자들에게 최대한 빨리 제공하기 위해 개발 과정을 신속하게 진행할 것"이라고 덧붙였다.