스토크 테라퓨틱스, 드라베증후군 치료제 3상 임상시험 진행

스토크 테라퓨틱스(Stoke Therapeutics)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.
스토크 테라퓨틱스는 드라베증후군 환자를 대상으로 조레부너센(zorevunersen, STK-001)의 효능, 안전성, 내약성을 평가하기 위한 '엠퍼러(EMPEROR)' 3상 임상시험을 진행하고 있다. 이번 연구는 조레부너센이 주요 운동발작 빈도를 감소시키고 환자의 행동, 인지능력, 삶의 질을 개선할 수 있는지 평가하는 것을 목표로 한다.
조레부너센은 DNA를 변형하지 않고 RNA를 조절하여 Nav1.1 단백질의 발현을 증가시키도록 설계된 안티센스 올리고뉴클레오티드다. 이 치료제는 드라베증후군 환자에서 일반적으로 감소되어 있는 Nav1.1의 생리학적 수준을 정상화하는 것을 목표로 한다.
이번 연구는 글로벌 다기관, 무작위, 이중맹검, 샴대조군 임상시험으로 평행군 설계로 진행된다. 참가자들은 무작위로 조레부너센 또는 샴대조군에 배정되며, 참가자, 의료진, 연구자, 결과 평가자 모두에게 배정.....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................