스토크 테라퓨틱스, 드라베증후군 치료제 `엠퍼러` 임상 진행 상황 공개

스토크 테라퓨틱스(Stoke Therapeutics)가 진행 중인 임상시험 현황을 발표했다.

엠퍼러(EMPEROR) 연구는 '드라베증후군 환자를 대상으로 한 조레부너센(STK-001)의 효능, 안전성, 내약성을 평가하는 다기관, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조, 병행군 3상 임상시험'으로 명명됐다. 이 연구는 난치성 질환인 드라베증후군의 새로운 치료법을 모색한다는 점에서 주목받고 있다.

안티센스 올리고뉴클레오타이드인 조레부너센은 SCN1A 유전자의 비돌연변이 복제본을 상향 조절함으로써 Nav1.1 단백질의 발현을 증가시키도록 설계됐다. 이 RNA 기반 접근법은 드라베증후군 환자의 생리학적 Nav1.1 수준을 정상화하여 질병을 근본적으로 개선하는 것을 목표로 한다.

이 연구는 4중 맹검 방식의 무작위 병행군 설계를 채택했으며, 치료를 주요 목적으로 한다. 참가자들은 조레부너센 투여군 또는 위약 대조군에 배정되며, 주요 운동 발작 빈도의 변화가 1차 평가변수로 설정됐다.

임상시험은 2025년 6월 4일에 시작됐으며, 가장 최근 업데이트는 2025년 7월 14일에 제출됐다. 이 날짜들은 연구 진행 상황과 대중에게 공개된 최신 정보를 나타내는 중요한 지표다.

이번 연구 현황 발표는 회사의 혁신적인 접근방식에 대한 투자자들의 신뢰를 높여 스토크 테라퓨틱스의 주가에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상된다. 신경학적 질환 치료제 시장의 경쟁이 치열한 상황에서 투자자들은 이 연구의 진행 상황을 면밀히 주시하고 있다.

엠퍼러 연구는 현재 진행 중이며, 상세 정보는 임상시험 포털에서 확인할 수 있다.