알닐람, 아밀로이드증 바이오마커 연구 신기원 열어...뉴로필 연구 진행

알닐람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)가 진행 중인 임상연구에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요
알닐람은 '뉴로필 연구(NeuroFeeL Study)'라는 관찰 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 트랜스티레틴(TTR) 변이체의 무증상 보균자와 유전성 트랜스티레틴 매개(hATTR) 아밀로이드증 다발성신경병증 환자를 대상으로 뉴로필라멘트 경쇄(NfL)의 바이오마커 가능성을 평가한다. 연구의 목표는 질병 진단, 발병 감지, 진행 상태 모니터링, 치료 반응 평가에서 NfL의 잠재력을 평가하여 환자 치료 성과를 개선하는 것이다.

중재/치료
이 연구는 직접적인 중재나 치료 투여를 포함하지 않는다. 대신 '표준치료' 하에서 참가자들을 관찰하며, 정기 방문 시 의료 데이터와 혈액 샘플을 수집하여 NfL 수치를 분석한다.

연구 설계
이 연구는 전향적, 코호트 기반 관찰 연구다. 단일 NfL 측정을 위한 횡단면 부분과 시간 경과에 따른 지속적 NfL 수치 평가를 위한 종단면 부분으로 구성되며, 무증상 보균자와 증상이 있는 환자 모두를 대상으로 한다.

연구 일정
연구는 2024년 4월 25일에 시작되었으며, 주요 완료는 향후 예정되어 있다. 최신 업데이트는 2025년 6월 24일에 제출되었으며, 현재 참가자 모집과 데이터 수집이 진행 중이다.

시장 영향
이 연구는 NfL을 핵심 바이오마커로 검증하고 hATTR 아밀로이드증의 치료 전략을 개선할 가능성이 있어 알닐람의 주가에 영향을 미칠 수 있다. 긍정적인 결과가 나온다면 투자자 신뢰도가 상승하고 아밀로이드증 치료제 시장에서 알닐람의 경쟁력이 강화될 것으로 예상된다.

현재 이 연구는 참가자 모집이 진행 중이다.