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알닐람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)가 임상시험 진행 상황을 업데이트했다.
알닐람은 트랜스티레틴 아밀로이드증 심근병증 환자를 대상으로 부트리시란의 안전성과 효능을 평가하는 공개 연장 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 기존 부트리시란 사용 환자나 파티시란에서 전환한 환자들을 대상으로 안전성, 효능, 약력학적 데이터를 수집하는 것을 목표로 한다. 이는 해당 질환의 장기 치료 옵션에 대한 통찰을 제공할 것으로 기대된다.
이 연구는 부트리시란을 3개월마다 25mg씩 피하 투여하는 방식으로 진행된다. 부트리시란은 심장의 아밀로이드 침착을 감소시켜 트랜스티레틴 아밀로이드증 심근병증을 치료하도록 설계됐다.
이 중재 연구는 단일군 모델로 블라인드 없이 진행되며, 치료에 중점을 둔다. 참가자들은 동일한 치료를 받으며, 연구진은 시간 경과에 따른 약물의 효과를 평가한다.
연구는 2024년 12월 3일에 시작됐으며 현재 초청을 통해 참가자를 모집 중이다. 가장 최근 업데이트는 2025년 8월 11일에 이뤄졌다. 이 날짜들은 연구 진행 상황과 데이터 수집 노력을 보여주는 중요한 지표다.
부트리시란 연구의 진행은 알닐람의 파이프라인에 대한 투자자 신뢰를 강화함으로써 주가에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 회사가 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료제 개발을 진전시킴에 따라 바이오제약 산업에서의 경쟁력이 강화될 것으로 전망된다.
이 연구는 현재 진행 중이며, 상세 정보는 임상시험 포털에서 확인할 수 있다.