로켓파마, BAG3 연관 심부전증 유전자치료제 FDA 승인

로켓파마슈티컬스(RCKT)가 BAG3 연관 확장성 심근병증 치료를 위한 유전자치료제 'RP-A701'의 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 발표했다. RP-A701은 AAVrh.74 기반 유전자치료제로, 심실 확장과 수축기능 장애가 특징인 중증 심부전증 치료제다.