로켓파마, 희귀질환 유전자치료제 FDA 임상중단 해제

로켓파마슈티컬스(NASDAQ:RCKT) 주가가 수요일 상승세를 보였다. 미국 식품의약국(FDA)이 다논병 치료제 RP-A501의 중요 2상 임상시험에 대한 중단 조치를 해제했기 때문이다.

이번 임상중단 해제는 3개월도 채 걸리지 않았다.

다논병은 희귀 X연관 우성 유전질환으로, 심근병증(심장 근육 경직), 골격근병증(근력 약화), 지적 장애의 3대 임상 증상이 나타난다.

지난 5월 회사는 급성 전신 감염으로 인한 환자 사망 사례를 보고한 바 있다.

이 중대한 이상반응은 모세혈관 누출 증후군과 관련된 임상 합병증으로, 미세 혈관(모세혈관)에서 체액과 단백질이 주변 조직으로 누출되는 증상이 발생했다.

FDA는 추가 평가를 위해 임상시험을 중단시켰다. 수요일 FDA는 로켓파마가 임상중단과 관련된 문제들을 만족스럽게 해결했다고 확인했다.

FDA는 먼저 RP-A501의 용량을 3.8 x 10¹³ GC/kg로 재조정하여 3명의 환자에게 각각 최소 4주 간격으로 순차적으로 투여하는 중요 임상시험 재개를 승인했다.

이 조정된 용량은 1상 연구에서 다양한 바이오마커, 심장초음파 및 임상 평가변수에서 효능이 확인된 투여 용량의 하한선에 부합한다. 이는 1상 저용량 코호트에서 확인된 안전성과 효능을 가장 잘 나타낼 것으로 판단된다.

또한 로켓파마는 연구자들과 협력하여 1상 소아 코호트를 더 잘 반영하는 면역조절 요법을 시행할 예정이다.

개정된 요법은 C3 보체 억제제의 예방적 사용을 중단하되, 시롤리무스, 리툭시맙, 스테로이드는 유지한다.

또한 프로토콜은 보체 활성화가 임박한 경우 C5 억제제(에쿨리주맙) 투여 기준을 낮출 예정이다.

현재까지 2상 연구에서 6명의 다논병 환자가 RP-A501 치료를 받았다.

주가 동향: RCKT 주식은 수요일 장전 거래에서 33.68% 상승한 3.91달러를 기록했다.