재규어헬스, 크로펠머 개념증명 초기 결과 발표

재규어헬스(JAGX)의 계열사인 나포 파마슈티컬스와 나포 테라퓨틱스는 크로펠머의 새로운 액상 제형이 세 번째 장기부전 환자의 비경구 영양공급(TPN)과 정맥 수액 보충 필요량을 감소시켰다는 초기 개념증명 결과를 발표했다. 이는 희귀질환인 단장증후군으로 인한 장기부전을 앓는 두 번째 소아 환자에 대한 크로펠머 치료 결과다. 현재까지 아부다비에서 진행된 이 탐색적, 단일군 공개 비무작위 연구자 주도 임상시험(IIT)에서 단장증후군 또는 미세융모봉입병으로 인한 장기부전 환자 3명이 크로펠머로 치료를 받았다. 4월 26일 연례 ELITE PED-GI 학회에서 발표된 바와 같이, 이 연구의 초기 개념증명 결과에 따르면 재규어의 혁신적인 식물 기반 항분비 처방약인 크로펠머가 첫 번째 미세융모봉입병 환자의 TPN과 정맥 수액 필요량을 최대 27%, 첫 번째 단장증후군 환자의 경우 최대 12.5% 감소시켰다. 또한 크로펠머가 대변량과 수양성 대변 빈도를 감소시키고 영양 경구 흡수 개선의 지표인 소변량을 증가시켰다. IIT 프로토콜에 따라 첫 번째 소아 미세융모봉입병 환자는 12주 치료 후 30일간 크로펠머 투여를 중단했다. 그러나 8일 만에 환자의 증상이 악화되어 대변량 증가와 소변량 감소가 나타나자 환자의 부모가 크로펠머 투여 재개를 요청했고, 환자는 크로펠머 일일 치료를 다시 시작했다. 첫 번째 소아 단장증후군 환자도 프로토콜에 따라 12주 후 크로펠머 투여를 중단했다. 이 환자 역시 증상이 재발하여 크로펠머 일일 치료를 재개했으며, 이후 상당한 TPN 감소를 유지하고 있다. 재규어는 이 IIT의 책임연구자인 모하마드 미크다디 박사가 의학적으로 필요하다고 판단하는 한 연구 참여 환자들에게 크로펠머를 계속 공급할 계획이다. 미크다디 박사는 아부다비에서 진행 중인 IIT의 위 세 환자에 대한 초기 개념증명 데이터를 주요 국제 소아 소화기학 학회에 발표를 위해 제출했다. 재규어는 계열사인 나포와 나포 테라퓨틱스를 통해 현재 미국, 유럽연합, 중동/북아프리카 지역에서 미세융모봉입병과 단장증후군 환자를 대상으로 두 건의 독립적인 개념증명 IIT와 두 건의 위약 대조 2상 연구를 진행하고 있다. 소아 미세융모봉입병 환자를 대상으로 한 나포의 무작위 이중맹검 위약대조 2상 연구는 계획대로 2026년 중반에 완료될 예정이다. 아부다비에서 진행 중인 IIT의 초기 결과를 바탕으로, 크로펠머의 패러다임을 바꾸는 항분비 작용 기전이 미세융모봉입병과 단장증후군으로 인한 장기부전 환자의 TPN과 간, 신장, 인지 결핍, IV 주입으로 인한 감염 등 관련 합병증을 감소시킬 수 있는 새로운 치료 옵션을 제공할 잠재력이 있는 것으로 보인다. 관찰된 획기적인 TPN 감소는 특히 심각한 설사와 흡수장애를 특징으로 하며 영양과 수분 관리를 위해 집중적인 비경구 지원이 필요하고 승인된 약물 치료나 TPN을 감소시킬 수 있는 잠재적 접근법이 없는 초희귀 소아질환인 미세융모봉입병에 특히 주목할 만하다.