메소블라스트, 심부전 치료제 레바스코 FDA 신속승인 추진

메소블라스트(Mesoblast Ltd., NASDAQ:MESO)가 허혈성 심부전 치료제 레바스코(Revascor, 렉슬레메스트로셀-L)의 생물학적제제 허가신청(BLA)을 위해 미국 식품의약국(FDA)과 필요 요건에 대해 합의했다고 월요일 발표했다.

메소블라스트는 2024년 초 좌심실 보조장치(LVAD)를 장착한 말기 심부전 환자 대상 레바스코의 재생의약 첨단치료제(RMAT) 지정과 관련한 타입B 미팅에서 FDA가 제시된 연구 결과가 신속승인을 뒷받침할 수 있다고 언급한 후속 조치로, 2025년 6월 3일 FDA와 BLA 신청을 위한 주요 사항을 조율했다.

최근 타입B 미팅 후 FDA가 회사에 제공한 공식 회의록에 따르면, 화학·제조·관리(CMC) 항목, 상업용 제품 출시를 위한 효능 분석, 승인 후 확증 임상시험의 설계 및 1차 평가변수에 대해 FDA와 합의가 이루어졌다.

메소블라스트는 연말까지 LVAD를 이식받은 말기 허혈성 심부전 환자를 대상으로 신속승인을 신청할 계획이다.

한편 메소블라스트는 지난 5월 2개월 이상 소아 환자의 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(SR-aGvHD) 치료제 리온실(Ryoncil, 레메스템셀-L)에 대해 FDA로부터 7년간의 희귀의약품 독점권을 획득했다.

이 법정 독점권에 따라 FDA는 리온실 승인 이후 7년 동안 해당 적응증에 대해 다른 중간엽 기질세포 또는 줄기세포(MSC) 제품을 승인하지 않는다.

또한 메소블라스트는 2036년 12월까지 다른 업체가 리온실의 생물학적제제 허가신청(BLA)을 참조하는 것을 막는 생물학적 독점권을 보유하고 있어, 바이오시밀러의 시장 진입을 방지할 수 있다.

이러한 법정 독점권과 함께 MSC 물질 조성, 제조, SR-aGvHD를 포함한 적응증에 대한 메소블라스트의 강력한 미국 지적재산권은 2044년까지 경쟁사의 시장 진입을 막는 장벽이 될 것이다.

메소블라스트는 7월 초 성인 SR-aGvHD 환자 대상 리온실의 핵심 임상시험을 논의하기 위해 FDA와 만날 예정이다.

이 임상시험은 미국 국립보건원(NIH) 지원을 받는 골수이식 임상시험 네트워크(BMT-CTN)와 함께 진행될 예정이며, 제품의 적응증을 소아에서 성인 SR-aGvHD 환자로 확대하는 것이 목표다.

주가 동향: 화요일 장전거래에서 MESO 주가는 8.82% 상승한 11.85달러를 기록했다.