사렙타 테라퓨틱스, 구조조정 발표에 주가 급등

사렙타 테라퓨틱스(NASDAQ:SRPT)가 엘레비디스의 적응증 확대 관련 업데이트를 장 마감 후 발표하면서 13일(현지시간) 주가가 상승했다.

미국 식품의약국(FDA)은 엘레비디스의 라벨에 급성 간 손상과 급성 간 부전에 대한 블랙박스 경고를 포함할 것을 요청했다.

사렙타는 이 변경을 수용했으며, 이로써 보행 가능 환자에 대한 엘레비디스 라벨 관련 주요 문제가 해결된 것으로 보인다. 지난 6월 사렙타는 보행 불가능 환자에 대한 엘레비디스 출하를 일시 중단한 바 있다.

사렙타 위원회는 급성 간 부전 사례를 검토하고 추가 면역억제 요법을 탐색하고 있다. 위원회는 보행 불가능 환자에 대한 엘레비디스 투여 시 시롤리무스를 포함한 강화된 면역억제 요법에 합의했다.

사렙타는 전문가 패널의 조사 결과와 제안된 프로토콜을 FDA에 제출할 예정이며, ENDEAVOR 연구의 새로운 코호트(코호트 8)에서 이 요법에 대한 데이터를 수집하는 방안을 논의할 계획이다. 이는 보행 불가능 환자 대상 투여 재개를 위한 방안이다.

또한 사렙타는 연구자 주도 임상시험을 통해 보행 가능 환자에 대한 실제 데이터 생성 기회를 평가하고 있다.

전략적 구조조정

회사는 2027년 재무 의무를 이행하고 장기적 재무 안정성을 지원하기 위한 전략적 구조조정 계획을 발표했다.

이 조치들은 2026년부터 연간 약 4억 달러의 비용 절감 효과를 가져올 것으로 예상되며, 회사의 연간 비GAAP R&D 및 SG&A 비용을 8억~9억 달러 수준으로 크게 낮출 전망이다. 주요 내용은 다음과 같다:

- 약 500명의 직원 감축(36% 인력 감축)으로 2026년 연간 약 1억2000만 달러의 현금 비용 절감 예상

- 파이프라인 우선순위 조정으로 2026년부터 연간 약 3억 달러의 비인건비 절감 예상

- 퇴직금 및 일회성 비용 3200만~3700만 달러를 제외하고 2025년 말까지 1억 달러 이상의 비용 절감 예상

2025년 2분기 예비 실적

총 제품 매출은 5억1300만 달러로, 이 중 엘레비디스 매출이 2억8200만 달러, RNA 기반 PMO 제품 매출이 2억3100만 달러를 기록했다.

6월 30일 기준 현금, 현금성자산, 제한성 현금 및 투자자산은 약 8억5000만 달러다.

사렙타는 현재 시판 중인 4개의 듀센형 근이영양증 치료제와 관련 임상시험 활동을 계속 지원할 예정이다.

이번 전략적 전환은 신경퇴행성 및 폐질환에 대한 만성 투여 치료제에 중점을 둔다.

이러한 우선순위 재조정으로 지대형 근이영양증 유전자 치료제 개발 프로그램 대부분이 중단된다.

사렙타는 LGMD 타입 2E/R4 치료제인 SRP-9003의 생물학적제제 허가신청을 올해 말 제출할 예정이다.

회사는 직접 자금 지원을 중단하는 프로그램에 대해 파트너십을 포함한 전략적 대안을 모색할 계획이다.

경영진 변경

구조조정과 함께 이안 에스테판이 사장 겸 최고운영책임자로, 라이언 웡이 최고재무책임자로 임명됐다.

증권가 반응

윌리엄블레어는 FDA의 블랙박스 경고 요청이 엘레비디스의 완전한 시장 퇴출 가능성이 매우 낮음을 시사한다고 분석했다.

사미 코윈 애널리스트는 "투자자들이 회사의 장기 부채 상환 능력에 대한 신뢰도가 높아졌다"고 평가했다.

윌리엄블레어는 환자와 의사들이 더 신중한 태도를 보이면서 엘레비디스가 단기적 어려움에 직면할 것으로 예상했다.

또한 ENDEAVOR 임상시험의 초기 결과가 개선된 면역억제 접근법의 효과를 입증하고 보행 가능 환자의 매출이 재개될 때까지 투자자들이 엘레비디스의 장기 잠재력에 대해 신중한 태도를 유지할 것으로 전망했다.

윌리엄블레어는 시장수익률 의견을 유지했다.

주가 동향: SRPT 주가는 13일 오전 15.9% 상승한 21.30달러를 기록했다.