바이엘, 혈우병A 유전자치료제 임상서 `게임체인저` 가능성

바이엘(BAYRY)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

임상시험 개요
바이엘은 중증 혈우병A 성인 환자를 대상으로 BAY2599023(DTX201) 1/2상 임상시험을 진행하고 있다. 이 임상은 아데노관련바이러스(AAV) hu37 매개 유전자 전달을 통해 B-도메인이 제거된 인간 응고인자 VIII을 전달하는 방식이다. 혈액응고인자 VIII이 부족한 중증 혈우병A 환자들에게 정상 응고인자 VIII 유전자를 전달하는 치료제의 안전성과 효과를 평가하는 것이 목표다.

치료제 특성
시험 중인 치료제 BAY2599023(DTX201)은 변형된 비감염성 바이러스를 사용해 간세포에 인간 응고인자 VIII 유전자를 전달하는 약물이다. 이를 통해 환자의 체내에서 자체적으로 응고인자를 생산하게 함으로써, 외부 응고인자 투여의 필요성을 줄이거나 없앨 수 있을 것으로 기대된다.

임상설계
이번 임상은 단일군 배정 방식의 중재 임상으로, 눈가림 없이 치료 효과를 주요 목적으로 한다. 참가자들은 최적 투여량을 결정하기 위해 BAY2599023(DTX201)을 단회 증량 방식으로 정맥 투여받는다.

임상 일정
임상시험은 2018년 11월 7일에 시작됐으며, 현재 활발히 진행 중이나 추가 환자모집은 하지 않고 있다. 가장 최근 업데이트는 2025년 7월 25일에 이뤄졌다. 이러한 일정은 임상 진행 상황을 파악하고 결과 도출 시기를 예측하는 데 중요한 지표가 된다.

시장 영향
이번 임상은 혈우병A에 대한 혁신적 치료법을 제시할 수 있어 바이엘의 주가 실적과 투자자 심리에 상당한 영향을 미칠 것으로 예상된다. 임상이 성공할 경우 바이엘은 유전자 치료 분야에서 경쟁사들을 앞서게 되며, 시장점유율과 투자자 신뢰도를 높일 수 있을 것으로 전망된다.